先駆け審査指定制度と腫瘍溶解性ウイルス療法薬

色々な情報があるけれど

ちょっとだけ専門誌の情報を

今年は先駆け審査指定制度に

がん関連薬剤が多いと書いた

がんだけを破壊する“ウイルス療法”ついに

腫瘍溶解性ウイルス療法薬開発状況

がん光免疫療法薬も「先駆け審査指定制度」へ

その時の注目の腫瘍溶解性ウイルス療法薬は

OBP-301別名テロメライシン

（食道がん対象：オンコリスバイオファーマ）と

G47Δ（脳腫瘍：第一三共）

　※再生医療等製品

他に承認申請中の

C-REV（切除不能進行膵がん対象：タカラバイオ）もある

先駆け審査指定制度の対象品目は

申請すると6カ月での承認を目標としている

ただし

「G47Δ」の承認申請が

予定（4月時点で5月頃かと言われた）より

遅れているという

この薬剤は

東京大の藤堂具紀教授らの研究グループが

日本医療研究開発機構（AMED）などの支援を受け

開発した鳴り物入り

ついてる企業も本邦のトップ企業第一三共

業界の新聞によると

製造を担うデンカ生研側の準備が

整っていないため

まだ申請には至っていない。

藤堂氏が20日に東大で開かれた

日本遺伝子細胞治療学会の会見で明らかにした。
　中略

デンカ生研側の準備が整っていない理由について

同社に聞かなければ分からないとしたうえで

「製造のノウハウや方法は確立しており、施設や設備も整っているはず。製造施設なりの規制対応の部分ではないか」

との見方を示した。

今後の見通しについては

「申請は今年以内だろうとは思っている。そうすれば先駆け指定品目なので来年の今頃には承認されているのではないかと期待している」

と述べた。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　by日刊薬業

今年2月に医師主導治験の中間解析で

治療効果が高く治験を中止するほど

「悪性神経膠腫」の適応で承認申請を行う予定

早くしないとスネちゃうぞ

と言いたいところだけど

ジャパン・キャンサーリサーチ・プロジェクトなど

厚労省や文科省のがん関連事業でも

注目度の高い治療

医薬品医療機器総合機構（PMDA)という

医薬品などの承認審査を行う組織でも
審査期間の短縮は重要事項であり

関係者は苦慮されているだろう

ちなみにPMDAでは議事録も公開されてる

https://www.pmda.go.jp/files/000230751.pdf

今年は理事長が交代したため

昨年までの理事長の近藤先生の年間計画を

達成すべく運営されてる

審査におけるドラッグラグ・デバイスラグの解消のための審査迅速化や相談業務の充実による審査ラグ「０」の達成

資料2－1 平成31年度計画の概要

特に「先駆け審査指定制度」については

資料でも詳しい（P12）

https://www.pmda.go.jp/files/000230034.pdf

議事録と資料では条件付き承認としても

審査期間６ヶ月以内で

審査するようにしている事がありありとわかる

審査パートナー（コンシェルジュ）を配置し

進捗管理を実施し
厚生労働省からの依頼に基づき

事前評価を実施

平成 30 年度までに医薬品17 品目（取消し１品目）

医療機器７品目（取消し１品目）

体外診断用医薬品１品目、
再生医療等製品３品目が指定され

申請さえされれば承認まで協力する体制

昔は考えられない応援がある

（かつては申請してからダメ出しされ長かった）

ただ承認されたのは

平成 30 年度は医薬品２品目

再生医療等製品 1 品目

体外診断用医薬品１品目
（資料１－２ P７～12 参照）

医薬品条件付き早期承認制度において２件承認
（資料１－２ P５～６参照）

つまり企業のスピードが遅いかも

「先駆け審査指定制度」：審査期間 6カ月

優先審査が 9カ月を維持するために

申請前に資料を共有し事前評価を充実

申請前から審査はやっているというのだから驚き

※臨床試験だけでなく、非臨床試験（動物実験）とか、品質の試験など沢山の資料あり

承認ありきにも見えてくる

一方で条件付き早期承認というのは

第Ⅲ相がないままに承認するようになるなど

以前とは審査方法が代わり

市販後の早期に新薬を使うのは

注意が必要であったり

市販後直後調査というのを

入念にやるようになっていたりする

だから議事録を読むと

全国薬害被害者団体連絡協議会世話人さんは厳しい

医薬品の承認制度というのは

非常に透明性とか妥当性、安全性が

消費者側からきっちり見えるということが

品質あるいは薬への信頼というものを

結局維持することができる

条件になるのだと思いますので

こんなことを申し上げて恐縮ですが

PMDA さんはもう少しそういう立ち位置的には

冷静な目で。

患者さんは逸る気持はあるのです。

自分が生命にかかわるような病気になったときに

もっと良い薬を出してほしいとか

早く承認してほしいとか

それはとてもよく理解していますが

その辺りで

もう少し慎重な立ち位置で

いいのかなという印象を持ちました。

そして産経新聞社論説委員さんは

再生医療等製品の早期承認について

海外の科学誌からの批判意見が出ております。

批判の中身は

RCT がされていないこと

それから、
症例数が少ないことです

これに対しPMDAの方は

これからの医薬品の承認を考えていくときに
症例数が少ないことはあり得ることで
RCT ができないものもあると思うので
何をもって症例数が少ないか
何をもって駄目かは難しい
対照群を設定して
いわゆる二重盲検で比較試験を行うこと自体が
困難であるようなものがあるわけでして
こういうものに対して画一的なものの考え方で
二重盲検比較試験がなければ
承認してはいけないということでは
必ずしもないと
我々は考えています。
そういう中で
科学的にできる判断材料を
どれだけ集めて承認するかが
正に条件付き承認制度だと思っています。

とサバイバー寄りなんだな
どちらの意見もわかる・・・

そんなPMDAの人は
半数は企業出身者
あとは医療機関の薬剤師だった方も多い

資料4－1 企業出身者の就業状況

どうしてこんなことを書いたかというと
現理事長は直接の面識は無いが
先輩サバイバーであり
仕事の上でも信頼していた人達の主治医
1人は長年の闘病で亡くなり
1人は2年前に寛解した
けれど2人はこの主治医を選んで
闘い抜いた人たち
直接は知らないDr.だけれど
彼を選んだ2人を知っているから
公平でいるための情報を調べてみた
本当に安全で有効な治療が増えて欲しいから 🍀

名簿や議事録も公開されてるので

興味のある方は

https://www.pmda.go.jp/about-pmda/advisory-council-information/review-and-safety/0050.html