想像もつかない大金です
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米マサチューセッツ州ベッドフォード- STK-001、ドラベ症候群の治療のための潜在的な新しい疾患修飾薬。 非ヒト霊長類（NHP）の研究からのデータは、STK-001が脳全体に分布し、1回の髄腔内注射後、皮質全体で標的エンゲージメントとNa v 1.1タンパク質発現の増加を達成したことを示しました。 安全性の調査結果は、STK-001が試験した2つの髄腔内用量レベルで十分に許容されることを示しました。 これらのデータは本日、ボルチモアで開催された米国てんかん学会（AES）年次総会のポスターセッションで発表されました。
“The effects of Dravet syndrome go beyond seizures and often include cognitive regression or developmental stagnation, ataxia, speech impairment and sleep disturbances. The disease is believed to affect multiple areas of the brain, with the cerebral cortex playing a particularly important role”
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「ドラベ症候群の影響は発作を超えており、多くの場合、認知の退行または発達の停滞、運動失調、言語障害および睡眠障害が含まれます。 ストーク・セラピューティクスの最高経営責任者であるエドワード・M・ケイ医師は、次のように述べています。 「これらの新しいデータは、STK-001が脳内に広く分布し、皮質全体で標的エンゲージメントとNa v1.1を増加させる能力を示しているため、有望です。 これらの結果は、計画されているIND提出に含まれ、STK-001の臨床計画にさらなる信頼を提供します。」
ドラヴェット症候群は、米国、カナダ、日本、ドイツ、フランス、英国で約35,000人が罹患する重度の進行性の遺伝性てんかんです。Dravet症候群の症例の約85％は、 SCN1A遺伝子の自発的なヘテロ接合変異によって引き起こされ、正常なNa v 1.1タンパク質発現の50％をもたらします。
ストークは、安全性、脳内分布、標的関与およびNa v 1.1タンパク質発現を評価するために、この非GLP研究のためにSTK-001の2つの用量レベルを選択しました。 1日目に、治療を受けていないカニクイザルに、STK-001の2つの用量レベルの1つで、単回のボーラス髄腔内腰椎（IT-L）注射を投与しました。 投与後、動物は標準的な臨床的および神経学的観察を受け、血液サンプルが収集されました。 STK-001の濃度レベル、遺伝子発現、タンパク質発現は、3日目と29日目に脳で評価されました。
以下は、本日のポスター発表のハイライトです。
ストークは、2020年初頭に治験薬（IND）の申請を米国食品医薬品局に提出する予定であり、INDの承認を条件として、ドラベトの小児および青年を対象にフェーズ1/2単回投与用量試験を開始する予定です2020年前半の症候群。
本日のプレゼンテーションの詳細は次のとおりです。
発表タイトル：ドラベット症候群の治療のためのTANGOオリゴヌクレオチド：非ヒト霊長類における安全性、生体内分布および薬理学
セッション日時： 2019年12月8日日曜日、午前10:00-午後4:00
セッションタイトル：ポスターセッション2
プレゼンター： Anne Christiansen、Ph.D.、アソシエイトディレクター、神経科学、Stoke Therapeutics
ポスター番号： 2.195
場所：ボルティモアコンベンションセンター、ホールE
Dravet症候群マウスモデルにおけるSTK-001の前臨床研究からのデータは、2019年12月7日土曜日にAESで発表されました。（ポスター番号1.116）
AESで発表されたポスターは、 https：//investor.stoketherapeutics.com/のストークのWebサイトのイベントおよびプレゼンテーションセクションでオンラインで入手できます 。
STK-001について
STK-001は、ドラベ症候群の治療のための治験中の新薬です。 Stokeは、独自のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）であるSTK-001が、Dravet症候群の遺伝的原因に対処する最初の疾患修飾療法になる可能性があると考えています。 STK-001は、 SCN1A遺伝子の非変異（野生型）コピーを活用して生理的Na V1.1レベルを回復することにより、Na V 1.1タンパク質の発現をアップレギュレートし、発作の発生と重大な非発作併存疾患の両方を減らすように設計されています。 Stokeは、STK-001の機構実証と概念実証を実証する前臨床データを生成しました。 STK-001は、ドラフト症候群の新しい治療薬として、米国食品医薬品局からオーファンドラッグの指定を受けています。 ストークは、2020年初頭に米国食品医薬品局に治験薬（IND）の申請を提出する予定です。
