脊髄性筋萎縮症（SMA）という小児神経の難病において、RNAを標的とした"スピンラザ"という薬が、症状の改善をもたらしたという内容の記事です。
Dravet症候群において、2020年に臨床試験開始目標としているストークセラピューティクス によって開発された、ASO(アンチセンスオリゴヌクレオチド)の薬もこのスピンラザと同じように、RNAを標的として開発された薬です。
ストークセラピューティクスの創業者であり最高責任者のEd（エド）氏は、Dravet症候群に対して開発したASOの薬を"Dravet症候群に対するスピンラザ"と称しているそうです。
そして、ストークセラピューティクスという企業自体も、このスピンラザを開発したバイオジェンという企業の創業者と共同で立ち上げられた企業のようです。
このDravet症候群に対して開発されたASOの薬も、スピンラザと同じように実際の患者においても有効な薬であるよう祈るばかりです
＊＊以下、本部からの抜粋です＊＊
スプライシングとは、DNAから転写されたRNAがたんぱく質に翻訳される前に、RNAの一部が酵素によって除去される現象のことをいう。
スピンラザは異常のある遺伝子とは別の似たRNAに結合して、ある部分のスプライシングを抑制する。通常このRNAは意味のあるたんぱく質にはならないが、スプライシングが抑制されると筋肉を動かすたんぱく質ができるようになる。
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