【追記】ストークセラピューティクス（RNA標的としたDravet症候群根本治療法）の新しいHP

以前、このブログ記事にあげさせて頂きました、「Dravet症候群のRNAを標的とした根本治療法」を開発し、2020年に臨床試験を開始目標としているベンチャー企業 Stoke Therapeutics（ストークセラピューティクス ）のHPPCキラキラが新しく作られたそうですニコ

↓昨日、Anaさんがツイッターで紹介して下さっていましたおとめ座ピンク薔薇


このHPではこのストークセラピューティクスが、

虹どのような方法でDravet症候群の根本治療を実現しようとしているのか、
虹その方法によりどのような結果が得られているのか、
虹その他のどのような疾患に対して応用しようとしているのか…

という事などについて、とても詳しく解説されています流れ星キラキラ

（Googleによる機械翻訳なので、ところどころ？？？？という所がありますガーンタラーもやもや
右上の三本線をクリックすると他のページへのリンクが出てきます流れ星）

Anaさんが発信してくれる情報は、いつも心の中を明るく照らしてくれます太陽キラキラ
とても頼もしい存在ですお願い

＊＊＊＊＊＊【追記】＊＊＊＊＊＊

このRNAの産生量を増やす方法は、約14週間程で量が減少し始める為、3〜4ヶ月おきには再度この薬を投与する必要があるそうです。
なので、前回の記事でのAAVベクターによる方法のように"一度の施術で治療が完結する"というような、全くの根本治療という方法ではありません。
ですが逆に捉えると、このRNAの産生量を増やす方法はDNAに手を加えるという事はなく、一時的なものであるが故に安全性も高いという事が言えるという記述も目にした事があります。


別の内容になりますが、
このHPの「治療の焦点」というページを見ると、下記のような記述があります。

主要国名が列記されています。
その中には日本も挙げられています。

これ以降は、私の推察を基にした記述です。
ツイッターでの内容等からストークセラピューティクスは、2020年の臨床試験開始のために準備を進めているようです。
それは出資を得て会社の規模を大きくしたり、同業種において経験豊富な方を幹部職員として迎えているという旨のツイートからの推察です。

また、世界各地域でのこの薬の販売を見据えて活動されているようです。
というのは、以前のストークセラピューティクスによるツイートの中で"幹部職員がAsia TIDESというイベントに参加します。"というものがありました。↓

このAsia TIDESというのは、2019年2月26日〜2月28日千葉県のヒルトン東京ベイホテルで開催されたイベントのようです。

このAsia TIDESのHPのトップページに
「オリゴヌクレオチド治療薬とペプチド治療薬の上市に向けた作業を加速させるのに役立つ研究成果や技術を紹介し、提携のチャンスを提供するアジア地域で唯一のイベント」
という記述がありました。

アジア地域での販売も視野に入れての活動と捉えても良いのではないでしょうか流れ星
臨床試験も、アメリカと同時に日本でも2020年に開始してくれるととても嬉しいなぁと期待が膨らんでしまいますおひつじ座



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ぜひ、お1人でも多くの皆様のご協力をよろしくお願いいたします。