先日、記事にさせて頂きました、Stoke TherapeuticsによるRNAを標的とした治療法の前臨床試験の結果について、以前のものよりも分かりやすくまとめた形で発表されたようですので、掲載させて頂きます。
先日の資料よりもこちらの方が理解しやすい表現となっています。（それでも、難しい内容と機械翻訳とで、なかなか全ては理解しきれませんが…
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日本でも可能な限り早い時期にこの治療法を受けられるようにする為に、何か具体的に活動できないものでしょうか。
最近の私は毎日、寝ても覚めてもこの治療法をいかに日本で一日も早く受けられるようにするかという事で頭がいっぱいです。（もちろんブコラム早期承認の事も同じくらい毎日毎日頭から離れません。）
どなたか、いいアイディアをお持ちの方がおみえでしたら、非公開の「メッセージ」でも構いませんので、お知らせ頂けませんでしょうか。
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和訳版（google翻訳）
ストーク・セラピューティクス、ASO治療の単回投与が遺伝性てんかんの動物モデルにおける正常なタンパク質レベルを回復することを示すデータを発表
ストークのアンチセンスオリゴヌクレオチド（核酸医薬品）は、発作を減少させ、ドラッベ症候群のマウスモデルにおいて生存を増加させる
2018年12月1日01:00 PM東部標準時間
米国ミシガン大学のストーク・セラピューティクス（Stoke Therapeutics）と研究協力者は、マウスモデルにおけるDravet症候群の治療におけるストーク独自のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO:核酸医薬品）技術の有効性を実証するデータを発表した。このデータは、ニューオーリンズで開催されたAmerican Epilepsy Society （米国てんかん学会）2018会議で発表されています。
ターゲット遺伝子の発現を増加させるために、ストークスの核出力増強（TANGO）技術が用いられる。ドラッベ症候群の場合、患者の85％までがNav1.1タンパク質の不十分な生産をもたらすScn1aの突然変異を有する。 StokeのASO療法は、タンパク質を正常なレベルまで上昇させるように設計されています。
ストークのリード治療薬：
Dravet症候群のマウスモデルにおいて、Scn1a mRNA発現およびNav1.1タンパク質レベルを首尾よく増加させた;
選択的にアップレギュレートされたScn1aは他のナトリウムチャンネル遺伝子に影響を与えなかった。
1回投与により、Nav1.1発現を正常レベルに回復させ、てんかんにおける突然の不明な死亡を予防することにより全般発作を減少させ、生存率を向上させた（SUDEP）。
少なくとも14週間まで持続した結果をもたらした。
「これらのデータは、このアプローチがDravet症候群の患者のための最初の疾患修飾治療につながる可能性があるため、特に興味深い。 Stokeはまた、この技術を他の遺伝的てんかんのための精密薬の開発に適用することに取り組んでいます」とStoke社の最高経営責任者（Edward M. Kaye、M.D.）は述べています。 "博士Lori Isom氏とミシガン大学の彼女のチームは、遺伝性てんかんとそれを引き起こす突然変異に関する優れた専門知識を持っており、Dravet患者のためのこの初期のマイルストーンを達成することを嬉しく思っています。
「ストークのASO技術を用いたDravetマウスモデルのこれらの結果は非常に目立っています」とミシガン大学医学部のMaurice H. Seevers教授と薬理学部のLori Isom博士は述べました。 「クリニックで同じ結果が出ることを期待している」
「遺伝子癲癇の精密な薬の新しい時代に入っています。これらのデータは、Dravet患者、その家族、医師にとってエキサイティングです」とコロラド州Children's Hospitalの小児神経学教授Amy Brooks-Kayal医師、Pinzio家族椅子、小児科、神経学、製薬科学の教授、コロラド大学の翻訳癲癇研究プログラム、およびアメリカてんかん学会の元会長である。
Dravet症候群を標的とするStokeの主導プログラムは、タンパク質レベルを上昇させる非生産的なScn1a mRNAスプライシング事象を利用するTANGO技術を適用する。 Stokeはこのプログラムを臨床段階に急速に進めており、2020年までに診療所に到達する予定です。TANGOは、中枢神経系、眼、肝臓、腎臓の障害を含む他の治療領域にも適用することができます。
Isom博士は、12月3日月曜日、午後3時30分にAES2018で表彰式プレゼンテーションを行います。 CT。
Stoke Therapeuticsについて
Stoke Therapeuticsは2018年に発足し、中枢神経系、眼、肝臓および腎臓に影響を及ぼす遺伝的状態を含む広範囲の重篤な遺伝病を治療する遺伝子発現を増加させるバイオテクノロジー企業です。ストークは2回の資金調達から1億3000万ドルの資金調達を行った。投資家にはRTW Investments、RA Capital Management、Cormorant Asset Management、Perceptive Advisors、Janus Henderson Investors、Redmile Group、Sphera Funds Management、Alexandria Venture Investmentsの投資ファンド、投資家Apple Tree Partnersなどが含まれます。詳細については、www.StokeTherapeutics.comにアクセスし、Stoke on Twitter @StokeTxに従ってください。
連絡先
サラ・グリーン、テン・ブリッジ・コミュニケーションズ
sgreen@tenbridgecommunications.com
（617）233-1714
※原文（英語）
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この記事とは別の記事（）で目にしたのですが、この 核酸医薬品を開発した ストークセラピューティクスの 最高経営責任者のEd Kaye氏 は、「遺伝的てんかん（Dravetのような）のためのスピンラザ( Spinraza) 」と称しているそうです。
また、スピンラザの発明者であるAdrian Krainer氏は、このストークセラピューティクスの共同設立者だそうです。
このスピンラザとは、以前記事にいたました、脊髄性筋萎縮症（SMA）にたいする核酸医薬品です。（スピンラザについての記事はまだ書いておりません。）この薬は臨床試験の結果があまりにも良かったために、アメリカでスピード承認され、話題となったそうです。このスピンラザは、「バイオジェン」という企業によって研究開発・販売されていますが、このバイオジェンには、「バイオジェン・ジャパン」という支社が日本にあります。そのため、アメリカでの臨床試験の開始と同時に日本でも臨床試験が始められため、日本でもアメリカでの承認の7ヶ月後に承認され、現在、保険適用で治療 （病院で核酸医薬品を脊髄へ注入） を受けられるそうです。
脊髄性筋萎縮症とは、生後間もない乳児が発症し、徐々に筋力が衰えていき2歳までに命を落とすという経過を辿る、とても残酷な病です。
このスピンラザの治療の効果は個人差はあるものの、劇的改善をした症例もあるそうです。
ストークセラピューティクスが開発したこの核酸医薬品とスピンラザとの間にこんなにも密接な関連があると知り、驚きました。
アメリカでの臨床試験が2020年開始目標という内容を見て、私は「アメリカでの臨床試験が完了して承認されるまでに短くて5年、その後日本での臨床試験が始まって承認までに5年、治療が受けられるまでにこれから10年掛かってしまうのか⁉︎」と考えて気が重くなりました。
しかし、アメリカで承認される前であっても、スピンラザの例のようにストークセラピューティクス社が日本でも臨床試験をアメリカと同時（か、少し遅れてでも）に開始すると決定してくれさえすれば、10年も待たなくとも、もしかしたら約2年後の2021年位には日本でも臨床試験が始まっているかもしれないですよね （スピンラザを開発したバイオジェンのように、ストークセラピューティクス・ジャパンという支社があるならば可能性は高いのでしょうね） 臨床試験や承認の流れや決まりについて、よく理解していないので、もしかしたらこんなに上手く運んでくれないかもしれませんが、日本でも可能な限り早い時期にこの治療法を受けられるようにする為に、何か具体的に活動できないものでしょうか。
最近の私は毎日、寝ても覚めてもこの治療法をいかに日本で一日も早く受けられるようにするかという事で頭がいっぱいです。
どなたか、いいアイディアをお持ちの方がおみえでしたら、非公開の「メッセージ」でも構いませんので、お知らせ頂けませんでしょうか。
よろしくお願いいたします。
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ぜひ、お1人でも多くの皆様のご協力をよろしくお願いいたします。
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