とてもお久しぶりの投稿となってしまいました
今回の記事も以前からご紹介していました、ストークセラピューティクスに関する内容です
2020年、前半期には臨床試験を開始すると以前から発表されていたSTK-001の実用化のため、
ストークセラピューティクスが莫大な資金を調達したという内容です。
（9000万ドル…→1ドル約100円で換算すると、90億円という事ですね…
想像もつかない大金です
）
想像もつかない大金です）2020年に入ってからはこの臨床試験がいつ始まるのかと、頭の中にチラつく毎日を送っています🌟
色々と難しい課題は多いのかもしれませんが、全て上手く進んで1日も早く実用化される事を願うばかりです
以下、和訳版のコピペです
（末尾にリンク元URL添付あります）
）アンチセンスのスタートアップStoke TherapeuticsがシリーズBの資金調達でさらに9,000万ドルを確保
エイドリアン・クレイナー
アンチセンススタートアップのStoke Therapeutics（ストークセラピューティクス）は、サレプタの元CEOを中心に、今年初めに発表された4,000万ドルに続いて、シリーズBの資金調達で9000万ドルを獲得しました。
ストークは、コールドスプリングハーバー研究所のエイドリアンクレイナーから、その技術、いわゆる核遺伝子出力の標的化（TANGO）のライセンスを取得しました。彼は、Biogenの$ BIIB脊髄性筋萎縮薬Spinrazaの発明者として知られています。 9000万ドルの資金調達は、1月に最初の4000万ドルを注入した、投資家であるApple Tree Partnersの参加によるRTW Investmentsからのものです。
遺伝子治療の聖杯は単回投与で治癒する治療法を開発することですが、これまでのところ、このタイプの治療的介入の結果として産生されるタンパク質のレベルは患者ごとに変動し、その耐久性が示されることが示されています科学者は患者に遺伝子治療を提供するためにウイルスを設計しなければならないため、疑問が残り、製造に費用がかかります。 ストークは、遺伝子サイズが大きすぎるため、または治療が滴定可能である必要があるため、遺伝子編集ができないため、従来の遺伝子治療では受け入れられないことが多い疾患領域を狙い、いわゆるアンチセンスオリゴヌクレオチド薬を開発しています。 ストークは、処理された細胞によって製造されたタンパク質を、製造されたタンパク質のレベルをダイアルアップするために薬物の標的となる遺伝子セグメントを特定するために設計されたTANGO技術で安定化することに賭けています。 その後、同社はこれらのターゲットを活用するためのRNA医薬品を開発しています。
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治療後に産生されるタンパク質の量を制御することは、てんかんの遺伝的原因などの常染色体優性疾患で特に重要であり、遺伝子のたった1コピーの変異がタンパク質産生に悪影響を及ぼす。 このような場合のタンパク質の過剰生産は、同様に壊滅的である可能性があります。 ストークの主要な実験薬であるドラベ症候群は、乳児期に始まるまれで壊滅的な難治性てんかんであり、2020年初頭までに臨床調査の準備ができると予想されている、とストークは火曜日に述べた。 この薬剤は、RNAスプライシングを標的とすることにより、ドラベ症候群の患者に欠けているタンパク質の産生をアップレギュレートするように設計されています。 アンチセンスオリゴヌクレオチドは生理食塩水に懸濁され、脊椎注射を介して送達され、おそらく4ヶ月ごとに投与されます。
原文のリンク元