「ペンドレッド症候群」の方に朗報です。
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ｉＰＳ「創薬」に期待 ２例目の治験へ 進行性難聴
2018年4月25日05時00分 朝日新聞デジタル
進行性の難聴となる難病「ペンドレッド症候群」の治療薬の候補を、ｉＰＳ細胞を使った「創薬」で見つけたと、慶応大の研究チームが２４日、発表した。５月から同大病院で医師主導の治験を始める。ｉＰＳ細胞を使う創薬による治験は国内２例目となる。
ペンドレッド症候群は遺伝性で、国内の患者は推定４千人。有効な治療法は見つかっていない。会見した研究チームの小川郁教授は「治療法が確立できれば患者にとって大きな福音になる」と語った。
同大の岡野栄之教授や藤岡正人専任講師らの研究チームは、患者の血液から作ったｉＰＳ細胞を使って病気の状態を再現。免疫抑制剤「ラパマイシン（シロリムス）」で効果を確認した。治験は７歳以上の１６人を予定。タブレット端末や聴力測定器を使って、毎日患者にデータを送ってもらい、１０カ月の経過をみる。
ｉＰＳ細胞の活用では、細胞や組織を作って移植、治療する「再生医療」とともに、既存薬から別の病気への効果があるものを探す創薬が期待されている。
とくに難病は仕組みが未解明で治療法がないものが多いが、患者が少なく、高い開発費をかけると採算がとれないため、企業が開発に乗り出しにくい。すでにある薬だと安く、早く患者に提供できる可能性がある。岡野教授は会見で「ｉＰＳ細胞の技術と既存薬の組み合わせで新たな治療法を開発できる」と語った。
（戸田政考）
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治験が成功することを祈ります。
ほかの病気でもｉＰＳ細胞を使う創薬による治験が行われるとよいですね。
次は、恒例のネイチャーを定時に取り上げます。
