ALS（筋萎縮側索硬化症）について
原因そのものを治すお薬が開発されていますね
そのひとつトフェルセンは、さきごろ米国
で認可されましたが、
今後、どんどんお薬がでてくるようです
今回は、このあたりのことをみてみました。（文献１）
新薬について述べてくれたのはピーター・カークパトリック博士。
Nature Reviews Drug Discoveryの編集長です。
ピーター・カークパトリック博士
出典はNature誌の薬品専門のサイトです（文献１）
猛スピードですすんでいるようです
（カークパトリックさんと聞くと、スカルラッティを思いだします）
概要
治療薬トフェルセンは2023年米国で認可されました。（ただしSＯＤ1型）
症状の改善はなかったのですが、検査値（バイオマーカー）の改善があり、これに基づいて早期に認可されました。
またALSのほとんどに有効なAＳＯ薬も開発中です。
アタキシン２を標的にするBIIB105です。ALSの主要因であるTDP-43の凝集を抑制します。
さらに武田薬品とアキュラステム社はTDP-43に影響する薬物＊の開発に合意しました。最大5億８千万ドルを投資する予定です。（→こちら）
＊：PIKfyve（FYVE含有ホスファチジルイノシトール3-リン酸5-キナーゼ）阻害薬など。(詳しくは→こちら）
ASO薬：アンチセンスオリゴヌクレオチド薬、核酸に作用する（詳しくは→こちら）,TDP-43:脳に蓄積する特殊な蛋白(詳しくは→こちら）
感想
期待のお薬ですね。
日本でも早期認可されるように祈っております
またTDP-43へのお薬はインパクトがありますね
ほとんどのALSに有効とのこと。
大谷選手並みの投資も必要でしょうか
日本企業
にもがんばっていただきたいと願う次第です。
治療から回復へ。。（下記）
まずはともかく粘っていきましょう
ここまでご覧いただきありがとうございました
文献
１ Peter Kirkpatrick Widening the horizons of oligonucleotide drug platforms. biopharma dealmakers NEWS FEATURE 15 November 2023
参考ブログ
