ALS（筋萎縮性側索硬化症）をはじめ
さまざまな難病で原因治療が始まっていますね
最近、その対象疾患が増えているようです。
難病治療の現況について書かれた文章があったので、
少し読んでみました。（文献1）
総説を発表したのはフランス
のパリ大学
（伝統のある大学ですね）
著者はLouise-Laure Mariani先生です。
（ルイース先生）
掲載誌Brain誌は一流誌ですね。（文献１)
パリと聞くとZuZuさんを思い出しますね。
以下は概要です。
ASO薬の進歩により、神経筋疾患に新しい治療が始まりました。
各種ASO薬が開発され、SMA（脊髄性筋萎縮症）、筋ジストロフィー（Duchenne型）、遺伝性アミロイドーシス、ALS（筋萎縮性側索硬化症）、ハンチントン病などが治療可能になりました。（下記: 認可薬・第三相薬）
いっぽう長期間の原因蓄積があるような疾患では、思うような結果が得られにくい傾向があります。
例えばリスク遺伝子の保因者やパーキンソン病、多系統萎縮症といった場合がそうで、こうした場合は長期間の対応が必要でしょう。
以下、認可薬と第3相試験薬が掲載されていました。
ちなみにSMA、遺伝性アミロイドーシス、肝性ポルフィリン症、Duchenne型筋ジストロフィーのお薬は国内でも承認認可されていますね。
（ASO薬:アンチセンスオリゴ核酸薬）
感想
お薬の開発はスピードアップしていますね
海外のものでも有効性が高い場合は、早期に国内承認されるようです。
期待のALS薬もありますね（各種治験中）。
新薬に期待しつつ、粘っていく。。
そんなふうに思っております。
ここまでご覧いただきありがとうございました。
文献
１ Jean-Baptiste Brunet de Courssou1, Alexandra Durr , David Adam 3, Jean-Christophe Corvol , Louise-Laure Mariani Antisense therapies in neurological diseases Brain 2021 Nov 23;awab423. doi: 10.1093/brain/awab423.