京都大学iPS細胞研究所(CiRA)ニュース
2024年6月12日より
筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者さんを対象とした
ボスチニブ第２相試験 主要評価項目達成
プレスリリース
記事より抜粋〜〜〜〜
ALS患者さんのiPS細胞を用いて、病態再現と薬剤スクリーニングを実施し、慢性骨髄性白血病の治療薬であるボスチニブが強い抗ALS病態作用を有することを見出し、この薬をALS治療薬として開発するために、医師主導治験を実施してきました。
2022年から開始した第2相試験は、患者さんの数を約25名に増やして、ボスチニブを24週間投与し、その有効性と安全性の評価を行う医師主導治験として実施しました。結果として、過去のALS試験の結果に基づき事前に設定した有効性に関する基準において、主要評価項目2つを達成し、副次評価項目の2つのうち1つは満たさなかったものの、1つは達成しました。以上より、ボスチニブの有効性が示唆されました。また、安全性に関してはALS特有の有害事象は認められませんでした。
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僕が接種しているリュープリンも球脊髄性筋萎縮症(SBMA)の進行抑制効果があるようなので定期的に接種しています。
治らないまでも病気の進行抑制になる薬があるのは心強いです