ここ10年でCLL治療薬は大きく進歩しました。数年前までは、日本では、TP53欠失（17p染色体欠失）のCLLに対する有効な治療薬はありませんでした。数年前までは（今でも第１選択薬となっている可能性あり）、CLL全般の標準治療薬はフルダラビン（フルダラ）単剤か、フルダラビン、シクロフォスファミド、リツキシマブ（リツキサン）の３種（FCR）または２種（FR）併用療法でしたが、フルダラビンとシクロフォスファミドはDNAに作用して異常を起こす、いわゆる発癌物質でもあります。おまけに、この併用療法は、TP53欠失（17p染色体欠失）のCLLにはほとんど効きません。TP53欠失に効くのはイブルチニブ類とベネトクラックスのみで、これらは、DNAには作用しないので、二次ガンの心配もなく、非常によく効きます。
フルダラビンとシクロフォスファミドによりDNAに異常（変異）を起こしたCLLリンパ球は、免疫系により異常細胞と見なされ、自殺させられます。これに関わる遺伝子がTP53なのです。ですから、TP53遺伝子が欠失している人の場合、 これらの薬ではDNAに異常を起こしても殺すことができないばかりか、悪性度の高い二次ガンの原因となる変異したCLLリンパ球が山のように増えます。極めて危険です。これに加えて、骨髄抑制などの強い副作用が生じるので、薬害あって一理なしなのです。
さて、血液内科の先生すべてがこのことを知っている訳ではありません。最近、TP53欠失のCLLの人にフルダラビン（フルダラ）が処方されたケースがありました。医師の勉強不足は仕方ないとして、血液内科学会が作っている治療法の簡単なフローチャートすらきちんと見ていなかった、ということです。膨大な血液疾患を扱う医師に、完璧を要求するのは酷なことですが、これはちょっとひどいかなと思います。医師の間違いをフォローするのは患者本人しかいません。情報を共有することで、医師のミスを防ぐことができます。