遺伝性難聴の治療の実験ですが、遺伝子治療で聴力改善にマウスで成功しました。
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＜遺伝性難聴＞遺伝子治療で聴力改善…マウス実験で成功
毎日新聞 4月6日(月)20時7分配信
患者の最も多いタイプの遺伝性難聴に対し、遺伝子治療によって聴力を回復させるマウスの実験に世界で初めて成功したと、順天堂大と理化学研究所などの研究チームが６日、発表した。将来はヒトの遺伝性難聴でも根本的治療法の開発が期待できるという。
◇順天堂大・理研チーム発表
遺伝性難聴は約２０００人に１人の割合で発症する。原因となる遺伝子は６０種以上の報告があるが、中でも「ＧＪＢ２」遺伝子の変異が半数を占めるとされる。生まれつき耳が聞こえない例が多く、日本人の患者数は推定３万人以上という。
順天堂大の池田勝久教授（耳鼻咽喉（いんこう）科学）らは「ＧＪＢ２」遺伝子を欠いたマウスを作製。このマウスが生後間もない時期に、内耳に正常な遺伝子を入れると、入れなかったマウスと比べ聴力が１～４割改善した。遺伝子を欠いたマウスは、内耳の中で音を感受するコルチ器が形成されないが、遺伝子治療を実施すると発育が改善された。
ヒトへ応用するには、内耳が形成される胎児期に治療をする必要があるが、池田教授は患者の人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って、生後に遺伝子治療を実施する研究も進めており、「今回の成果は、将来、臨床応用を実現させる大きな力となる」と話す。【千葉紀和】
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発表がそろったのは11日だったようです。
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遺伝子注射で難聴改善、マウスで成功 順天堂大など
2015/4/11 23:10 日本経済新聞
遺伝性難聴のマウスの内耳に遺伝子を入れ、聴力を改善させることに成功したと順天堂大などのチームが11日までに、発表した。同大の池田勝久教授（耳鼻咽喉科）は「遺伝性難聴の根本的治療法の開発につながると期待できる」と話している。
チームは難聴の原因遺伝子のうち、最も患者の多い「ＧＪＢ２」という遺伝子に着目。この遺伝子が変異したマウスは、内耳で音を感じるセンサーの役割をする「コルチ器」という器官が形成されないことを発見した。
そこで遺伝子を変異させたマウスが生まれた直後、内耳にＧＪＢ２遺伝子を注射した。10～12週間後に音を聞かせて脳波を調べると、注射しないマウスと比べ、最大４割ほど小さい音でも聞き取れるようになり、コルチ器もできていた。
人は胎児期にコルチ器が形成されるため、今回の手法を使うには胎児の遺伝子検査や遺伝子治療が必要となる。チームは出生後や成長後でもこの遺伝子を使う治療が有効である可能性があるとみて、研究を続ける方針。
遺伝性難聴は約２千人に１人の割合で発症し、補聴器や人工内耳による聴力改善法がある。難聴遺伝子は150程度あるとされ、このうちＧＪＢ２遺伝子は患者の30～50％を占めるとされる。〔共同〕
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まだまだ先は長いですが、実際に治療ができるようになるとよいですね。
