核酸医薬品は、遺伝子治療やRNA干渉（RNAi）療法などの新しい治療法で使用される一義的な薬物です。核酸医薬品は、遺伝子やRNA分子を標的にすることで、病気の原因となる遺伝子や異常なタンパク質の生産を阻止することができます。これにより、病気の進行を遅らせたり、逆転させたりすることが期待されています。また、核酸医薬品は、がんや遺伝性疾患など、従来の治療法では対処が難しい疾患に対しても効果を発揮することが期待されています。
いくつかの核酸医薬品が承認され、市場で利用可能となっています。例として以下の薬剤が挙げられます。
パティサラン (Patisiran) - 商標名：オンパトロ (Onpattro)。これは、遺伝性アミロイドポリニューロパチー（hATTR）という希少疾患の治療に使用されるRNA干渉療法です。
ナサニセルセン (Nusinersen) - 商標名：スピンラザ (Spinraza)。これは、脊髄性筋萎縮症（SMA）という遺伝性疾患の治療に使用される抗酸素性核酸（ASO）療法です。
エテプラセン (Eteplirsen) - 商標名：エクスオンディス51 (Exondys 51)。これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）という筋肉の弱さや機能低下を引き起こす遺伝性疾患の治療に使用されるエクソンスキッピング療法です。
ガルシクロビル (Galsikrovir) - 商標名：ヴィクラヴィ (Veklury)。これは、SARS-CoV-2（新型コロナウイルス）感染症（COVID-19）の治療に使用される核酸アナログです。
これらの薬剤は、遺伝子治療やRNA干渉療法などの革新的な技術を利用して、それぞれの疾患に対して効果を発揮することが期待されています。ただし、核酸医薬品は比較的新しい技術であるため、さらなる研究と開発が必要とされています。