ターゲットの特定は、薬物発見プロセスの最初の重要なステップです。その目的は、疾患や状態の発症や進行に重要な役割を果たす特定の分子、タンパク質、または生物学的プロセスを見つけることです。このターゲットはその後、治療介入の基盤として使用されます。ターゲットの特定プロセスは、通常、いくつかのステップと技術を含んでいます。
疾患の理解：まず、研究者は、疾患や状態に関与する基礎生物学、遺伝学、および分子経路に関する深い理解を得る必要があります。この知識は、文献レビュー、実験データ、およびバイオインフォマティクス解析の組み合わせによって通常取得されます。
選択基準：研究者は、潜在的なターゲットを選択するための基準を設定する必要があります。これらの基準には、ターゲットの生物学的関連性、薬物性（薬物がターゲットを調節するために開発できる可能性）、および臨床的意義が含まれる場合があります。
実験データ：さまざまな実験技術が、潜在的なターゲットの調査に使用されます。一般的な技術には、遺伝子発現解析、プロテオミクス、ゲノミクス、および機能試験が含まれます。これらの方法は、研究者が疾患の文脈での潜在的なターゲットの発現レベル、細胞内局在、および機能的役割を理解するのに役立ちます。
バイオインフォマティクスと計算解析：実験技術から生成された大規模なデータセットを分析するために、高度な計算ツールが使用されます。これらのツールは、研究者が、ターゲットが疾患や状態に関与していることを示唆するパターンや相関を特定するのに役立ちます。
検証：潜在的なターゲットが特定されたら、研究者は、そのターゲットの疾患における役割を確認し、治療ターゲットとしての関連性を確立する必要があります。これには、しばしばRNA干渉（RNAi）、CRISPR/Cas9、または遺伝子ノックアウト研究などの遺伝子操作技術を使用することが含まれます。また、研究者は、薬理学的阻害剤や活性化剤を使用してターゲットの活性を調節し、疾患表現型への影響を観察する場合があります。
ターゲットの特定は、薬物発見プロセスのすべての後続の段階の基盤を設定するため、重要なステップです。適切に選択されたターゲットは、安全で効果的な治療介入を開発する可能性を大幅に高めることができますが、選択が不適切なターゲットは、無駄なリソースや失敗した薬物開発につながる可能性があります。