薬物発見プロセスは、さまざまな疾患や医療状態を治療するための新しい治療化合物を特定および開発することを目的とした複雑で多段階の試みです。プロセスはいくつかの段階に分けることができます。
ターゲットの特定：研究者は、治療対象となる疾患や状態に関与する特定の分子、タンパク質、または生物学的プロセス（ターゲット）を特定します。
ターゲットの検証：実験を通じてターゲットの疾患における役割が確認され、治療ターゲットとしての適切性が評価されます。
ヒットの特定：大規模な化合物ライブラリを使用して、ターゲットと相互作用する可能性のある「ヒット」を見つけるために、ハイスループットスクリーニング（HTS）が実行されます。また、研究者は、仮想スクリーニングやフラグメントベースの薬物設計などの計算方法を使用することもできます。
ヒットからリードへの最適化：ヒットは、その活性、選択性、薬物様特性を改善するために化学的に修正されます。このプロセスには、合成、生物学的試験、および構造解析の反復サイクルが含まれます。
リード最適化：リードは、効果を高め、潜在的な副作用を最小限に抑え、薬物動態学（吸収、分布、代謝、排泄特性）を改善するために、その化学構造がさらに微調整されます。
前臨床開発：最適化されたリード化合物は、安全性、有効性、および薬物動態特性を評価するための詳細な試験管内および試験管外試験を受けます。これらの研究は、薬物候補が人間での試験に適していることを確認するために実施されます。
臨床試験：臨床試験は、人間の被験者での薬物候補の安全性、有効性、および最適な用量を評価するために、3つのフェーズで実施されます。フェーズI試験では、健康なボランティアの小グループが対象となり、フェーズII試験では、対象疾患の患者が対象となり、フェーズIII試験では、より大きな患者集団が対象となります。
規制承認：薬物候補が臨床試験を無事に終えた場合、データは規制機関（例：アメリカのFDA）に提出され、承認の審査が行われます。
製造とマーケティング：承認された後、薬物は製造され、市場に配布されます。実際の現場での薬物の安全性と有効性を監視するために、市販後調査が行われます。
薬物疫学：発売後、薬物の安全性、有効性、および副作用の監視が継続的に行われ、必要に応じてラベルの更新や市場からの撤退が行われます。
薬物発見プロセスは、長期間かかり、費用がかかり、失敗率が高いことに注意してください。新しい薬物を市場に投入するまでに10〜15年、何十億ドルもの費用がかかりますが、多くの潜在的な化合物が前臨床または臨床試験段階で失敗します。