国立精神・神経医療解析センター(NCNP)は10月17日、神経筋疾患クランケデータ登録「Remudy」に登録されたデータを解析したところ、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)クランケに対するステロイド加療が、歩行ポッシブル期間を延長させていることを確証したとアナウンスした。
同結果は、NCNPの竹内側芙実 解析生、中村治雅 解析生(現・医医薬品医療機器総合機構 新医薬審査第3部審査役代理)、NCNPトランスレーショナル・メディカルセンターの米本直裕 室長、木村円 室長らによるもの。明細は国際的科学誌「Journal of Neurology」に掲載された。
1974年にDMDに対するステロイド加療の効き目的性がレポートされて以降、主に欧米諸国における解析結末からステロイド加療が短期効き目(半年から2年の間、筋力を増強しスポーツ能力を改良させる)をもたらすことが実証されてきたが、現下まで日本で大勢例を検討した臨床解析はなく、日当人のDMDクランケに対するステロイド加療の有用性は示されていなかったという。
また、ステロイド加療による長い間効き目(歩行ポッシブル期間の延長、心肺作用温存、側彎進行抑制など)を大勢例で検討した解析は世界的にみてもそれくらいなかったことから、現在回解析グループでは、NCNPが神経筋疾患クランケデータ登録「Remudy」の運用を開始した2009年7月から2012年6月までに登録されたジストロフィン変調症クランケを、ステロイド未活用群と活用群(現下活用中と昔に活用)の2群に分け、両群の歩行不能になるタイミングを後方視的に検討を行った。その結末、歩行不能年令の中央値はステロイド未活用群が10歳1カ月、活用群が11歳0カ月となり、ステロイド活用群の方が歩行不能になるまでの期間が有意に延長していることが明瞭にになったという。
この結末は、日本だけでなくアジアをはじめとする各国においても、DMDクランケ・医療者の加療法の選択に対して有用なデータを供給していると思われると解析グループでは解説しており、現在後の解析から、DMDクランケのステロイド加療に相関する明細な臨床データ(活用量、開始タイミング、副作用など)の解析と、心肺作用温存、側彎進行の抑制など長い間効き目につながるで効き目的な投与方法を明瞭ににすることが期待されるとコメントしている、希少疾患全般の登録システムを整備し、同様の解析手法を他の難治性希少疾患の臨床解析に応用していくことにより、それぞれの疾患の加療の具現化に向けた開発解析が前進することが期待されるとしている。