shady81120さん
筋ジストロフィーの加療法としてips細胞がアメリカで特許を取ったというニュースを耳にしましたが、これってどういう旨趣なのか、教えて欲しいです。
ベストアンサーに選ばれた返答
s_8399487さん
鳥取大学医学部の「筋ジストロフィークランケ由縁のｉＰＳ細胞における遺伝子修復」の解析のことではないでしょうか。
http://www.jst.go.jp/pr/announce/20091209/index.html
ＪＳＴ目的基礎解析事業の一環として、鳥取大学 大学院医学系解析科の押村 光雄 教授と香月 康宏 助教らは、デュシェンヌ型筋ジストロフィークランケ由縁の人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）注１）で欠損している遺伝子を、独自に改良した「ヒト人工染色体（ＨＡＣ）注２）ベクター」を用いてカンペキに修復する叡智を開発しました。
ｉＰＳ細胞は、クランケ由縁の細胞から多能性幹細胞が作製出来るため、遺伝子加療への応用が期待されています。一方、デュシェンヌ型筋ジストロフィーについては遺伝子でアルジストロフィン遺伝子が巨大であり、既存の運び屋（ベクター）では遺伝子加療が困難とされていました。また、既存のベクターではクランケのゲノムに挿入されることから、がん化などの危機性がアルことが指摘されていました。
本解析グループは現在回、デュシェンヌ型筋ジストロフィークランケとそのマウスモデルからｉＰＳ細胞を作製し、それぞれにジストロフィン遺伝子のゲノム全長を搭載したＨＡＣベクターを導入することで、内側在ゲノムを傷つけることなく、その遺伝子をカンペキに修復することにサクセスしました。ヒトおよびマウスいずれのケースも、ｉＰＳ細胞由縁の筋肉細胞においてジストロフィン遺伝子の発現が観測され、長い間にわたり安定的に維持されました。また、ＨＡＣベクターで遺伝子を修復したモデルマウス由縁ｉＰＳ細胞からキメラマウスを作製すると、ジストロフィン遺伝子の組織特異的な遺伝子の発現が観測されました。
従来はインポッシブルであったジストロフィン遺伝子のカンペキな修復が、筋ジストロフィークランケ由縁のｉＰＳ細胞において証明され、現在後、今までに胚性幹細胞（ＥＳ細胞）で蓄積された筋肉分化誘導法と併用することによって、新しい遺伝子加療ストラテジーになることが示唆されました。
本解析は、京都大学の山中 伸弥 教授らと共同で行われ、本解析結果は、２００９年１２月８日（米国東部）に米国遺伝子加療学会誌「Ｍｏｌｅｃｕｌａｒ Ｔｈｅｒａｐｙ」のオンライン速報版で公開されます。
内側容をイージーに言うと、デュシェンヌはジストロフィンという遺伝子がない疾病です。ということはその遺伝子があれば疾病にならないということでベクターという運び屋にその欠損した遺伝子を運んでもらい修復すればよいという考えです。