先日の当方のブログで書かせていただいた米国のALSに特化した治験方法、ヒーリー治験プラットフォームですが、続々と第３相の結果を発表しています。
(ヒーリー治験、9月26日のブログ）
(米Clene社のCNM-Au8)
昨晩ですが、クレン社のナノ合金の治療薬（CNM-Au8）が、治験結果から有効性を証明できなかったと残念な発表がありました。同社株も一気に下落しています。
プレスリリースの内容は、
- 生存率の向上については、前回の第 2 相の治験結果と一致しましたが、ALSFRS-R の主要評価項目やその他で、一次および二次エンドポイントを満たさなかった（エンドポイントに満たないとは、統計上有効性を証明できなかったということになります）。
- Clene社は、CNM-Au8 臨床プログラムを FDA 承認という最終目標に向けて前進させることに引き続き取り組んでいます。目標達成のため、戦略的パートナーシップを含む道も模索しています。
今後も継続して研究開発をするものの、今回は駄目だったということになります。
ヒーリー治験プラットフォームでは、１週間前にも別の治療薬候補（バイオヘブン社のVerdiperstat）の振るわなかった治験結果を発表したばかりでした。
残念な結果ですが、わたしはポジティブに考えています。何故なら、長々と治験に時間をかけて残念な結果にたどり着くより、ヒーリー治験プラットフォームにより、早期に結果が判り、その結果、次の候補薬の治験に進められることや、結果が振るわなかった薬品も何故効果が示せないのかという解析（分析）も出来、将来の薬品開発に繋がるからです。
新薬開発のリードタイムを短縮するため開発された、アメリカのALSに特化した治験方法の存在と運用は参考にすべきです。誰もが、治験の進捗状況、結果を知ることが出来、透明性が高いことも特徴の一つです。今のアメリカのALS新薬開発の枠組みや取り組は、日本政府も研究者も大きく参考にすべきだと考えます。
以上です、
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