mTORなんですね、ココでも。
朝日新聞より。
ｉＰＳ活用し創薬、
遺伝性の難聴に効果
慶応大で治験へ
ｉＰＳ細胞を使って病気の状態を再現し、治療薬の候補を探す「創薬」によって、ほかの病気に使われる免疫抑制剤が、進行性の難聴となる難病に効果があることを、慶応大の研究チームが見つけた。
５月にも慶応大病院で医師主導の治験を始める予定だ。
ｉＰＳ細胞を使った創薬は、心臓の筋肉や神経などの組織を作って患者に移植し、病気やけがを治療する再生医療とともに、ｉＰＳ細胞の有力な活用方法として期待されている。
この難病はペンドレッド症候群。
遺伝性で難聴が進むほか、めまいや甲状腺のはれなども伴うことがある。
国内には４千人の患者がいると推定されているが、有効な治療法がない。
また、マウスでは人間での病気の状態を再現できなかった。
慶応大の岡野栄之教授と小川郁教授らの研究チームは、ペンドレッド症候群の患者の血液から作ったｉＰＳ細胞を使って病気の状態の細胞を作製。
これを使って複数の薬から病気の進行を抑える候補を探したところ、免疫抑制剤「ラパマイシン（シロリムス）」が効くことを確認した。
研究チームは「病気の進行を止める効果があるほか、他の内耳性難聴に治療効果を持つ可能性がある」としている。
２４日午後に記者会見した小川教授は「治験が進めば、難聴の方にとって福音になると期待している」などと語った。
ｉＰＳ細胞を使った創薬で探し出した薬を使った治験をめぐっては、京都大の戸口田淳也教授らのチームが、全身の筋肉に骨が出来る難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」にラパマイシンが効果があることを確認。
世界初のケースとして昨秋から、京都大付属病院などで行っている。