ALS新治療トフェルセンで予想していなかったこと。

ALS(筋萎縮性側索硬化症）について

期待の新薬トフェルセンが欧米で開始されましたね。

ところでこの治療、

米国では想定外の展開になっているようです

ちょっとみてみましょう

報告は米国ペンシルベニア大学の

ジェニファー先生

Jennifer Morganroth　MD

雑誌はINNOVATIONS IN NEUROLOGIC PRACTICE、米国神経学会の学会誌のひとつです。

最新の報告です（文献１）。

概要

新薬トフェルセンは、2023年4月25日にSOD1型ALSの治療薬としてFDAから迅速承認を受けました。

ペンシルベニア大学では承認時にSOD1-ALS患者数を予測して、準備をしてきました。

当初、症状のある SOD1 患者 6 名と症状が出る前のSOD1患者 14 名の予測をしましたが、

実際には（おもに孤発性の）108 名のALS患者さんが来院されました。

想定をはるかにこえた数で、多数の診察、腰椎穿刺、遺伝カウンセリングがおこなわれています。

最適なケアのためには、件数増加に対応するための準備が不可欠です

感想

ALSの新治療のスタート。

想定外に治療対象者が多かった、

しかも孤発性の患者さんが多かったのですね。

このあたり日本ではどうか？

いろいろな点、難しさもありますが、

期待したいと思います。

いっぽう、私たちも現状維持。

粘って粘っていきましょう

ここまご覧いただきありがとうございました

参考文献

1　 Jennifer Morganroth, Tanya M Bardakjian , Laynie Dratch  Colin C Quinn, Lauren B Elman Enhancing Clinical Infrastructure for the Delivery of Intrathecal and Genetic Therapies　A Qalsody (Tofersen) Model for　Patients With SOD1-ALS　INNOVATIONS IN NEUROLOGIC PRACTICE　May 20, 2024

参考ブログ

『ALS薬トフェルセンの卓越した効果！（長期効果の発表）』