ALS（筋萎縮性側索硬化症）について
またいいニュースがはいってきましたね
今回はALS治療薬トフェルセン。。
その長期効果が発表されたのですが、とてもいい成績でした
トフェルセンは期待のお薬でSOD1型に有効ですね
2022年6月、ALS関連学会ENCALSで報告されました。(文献１）
発表者は米国ワシントン大学ミラー教授です。
学会の風景（英国エジンバラ）
概要（発表スライド）がBiogen社のホームページに掲載されました。
概要
対象はSOD1型ALS 108名の患者さんです。
トフェルセンについて二重盲検試験が行われ、その後実薬が投与されました。
この二重盲検期→実薬期について、実薬ー実薬群 VS 偽薬ー実薬群 の比較がなされたものです。
結果
実薬ー実薬群、つまり早期投与群は１）ALSの機能低下が少なく、２）呼吸機能を維持し、３）筋力を維持し、４）生活の質を高い状態で保つことができた。とのことです。
３）のみご紹介します。
いい効果ですね。
感想
期待のお薬、トフェルセン。。
とてもいい結果で、卓越した効果だと思います
今後、トフェルセンも認可へ向かって動くでしょう。
AMX0035（→こちら）やマシチニブ（→こちら）、そしてトフェルセン。。
ALS治療は加速していますね。
粘って粘っていきましょう。
ここまでご覧いただきありがとうございました。
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文献
１ Tim Miller, Evaluating the Efficacy and Safety of Tofersen in Adults with ALS and aSOD1 Mutation: Results from the Phase 3 VALOR Trial and Open-Label Extension. ENCALS Annual Meeting June 3, 2022.