FUS型ALSの新しい治療薬について。 | やまいものsay it with flowers
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嚥下困難、上肢、肩の筋力低下があります。2015年3月6日にALSと診断されました。脚の調子はいいので、てくてくお散歩をつづけています、いまは小康状態かな。
いままでのALSブログのまとめは、右欄で。。

FUS型ALSの新しい治療薬について。

 
ALS（筋萎縮性側索硬化症）について


 
FUS型ALSの新治療薬が発表されましたね（→こちら）
 
 
 
FUS型は若年発症のALSに関連するのですが、新薬ジャシフセンがいい効果が示したようです。



今回は、これについての米国コロンビア大学・ニール先生のコメントです。

 


 

 

 

コロンビア大学

 

 

 

 

コロンビア大学は米国アメリカニューヨークにある有名大学です。

 

 

 

Neil Shneider教授(ニール先生）は研究チームのリーダー。

 

 

 

コロンビア大学の広報サイトに掲載されていました。

 

 

 

 

 

 

ニール先生のお話

 

 

 

 

 

FUS型ALSの治療薬ジャシフセンについて。

 

 

 

 

 

1　身体機能を維持、FUS蛋白（原因物質）の蓄積も消えました。（文献１）

 

 

 

 

2　 このお薬はFUS型ALSの進行を抑え、発症を予防することも可能と思われます。

 

 

 

 

3  患者さんの経過から予想通りに作用し効果を発揮したといえます。

 

 

 

 

4 　現場に登場する日も近いことでしょう。

 

 

 

 

 

 

 

 

感想

 

 

 

 

 

いいコメントですね。うずまき

 

 

 

現在、第3相試験が実施中（海外）ですが、現場からも有望視されているようでした。

 

 

 

FUS型は日本人日本にも多く、SOD1型に次いで2番目のタイプとのこと。

 

 

 

ぜひ日本でも早期に。。と思います。

 

 

 

また続くお薬、いろいろありますね（下記）。

 

 

粘って粘っていきましょう！

 

 

 

 

 

ここまでご覧いただきありがとうございましたお願い

 

 

 

 

 

 

 

 

参考ブログ

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

文献

 

 

 


１．　Vladislav A. Korobeynikov, Alexander K. et al. Antisense oligonucleotide silencing of FUS expression as a therapeutic approach in amyotrophic lateral sclerosis Nature Medicine volume 28, pages104–116 (2022)