【ムコ多糖症】

色々な疾病を機会があればレポートしたいと思います。

難病にかかっられた方、回復を心よりお祈りいたします。

【ムコ多糖症】

ムコ多糖を分解する酵素が先天的に欠損している為、体内に蓄積する事で様々な異常が引き起こされる病気。

多くの場合、身体や精神の発達遅滞、骨の変形、水頭症なども伴う。重症の場合、成人前に死亡する。

今の所、有効な治療法が無いので、骨髄移植や遺伝子治療の臨床成果が待たれる病気の一つである。

http://www.muconet.jp/