多発性嚢胞腎は認知度が高いとは言えない。研究資金も潤沢ではないだろうし、研究の進展もゆっくりとしている。。
コロナで分かったのは、一気に資金を集めて研究を進めれば、治療への扉を早くこじ開けられるということかもしれない。コロナワクチンの勢いで多発性嚢胞腎に向き合えば、治療薬も5年ぐらいで開発できるのでは、と素人ながら思ってしまう。
多発性嚢胞腎は9月4日がawareness dayで、場所によっては特殊のライトアップをする。大多数が気付いていないと思われる。自分だって知らなかった。あとはwalk for pkdという歩いて募金活動をする期間である。国によって時期は異なるが、僕の住む国では今やっている。コロナでヴァーチャルになったが、20年ほどやっているみたいだ。集まった資金は研究に向かう。今年本格的に病気と向きあい始めたので、妻が初めて募金活動を開始した。色々な人に事情を説明して、今のところ30万円ほど集まった。色々な人が僕の病気を知り始めているのは不思議な気分だが、考えてみると、失うものは特にない。むしろ得ることのほうが多いのでは、と思い始めた。ひとまず全国で1億円ほど目指しているようだが、どうかな。
昔アイスバケツチャレンジというのが一世を風靡した。見せ物的な要素も強く、風当たりも強かったが、盛り上がった時は100億円以上集まって研究が大きく進歩してみたいだ。多発性嚢胞腎も多くの人に知ってもらって、研究資金を集めて、治療の進歩が進むことを願うばかりである。そのためにも傍観者としてでは無く、自分にもできることをやりたい。認知度を高めて、タイミングをみて治験にも参加したい。
トルバプタンがあるものの、治療開発への道のりは遠い。ベンガルスタットという薬は結局ボツになり、メトホルミンも望みが薄そうだ。Regulusが進めていたmicroRNAの治療薬も中止して方向転換することになった。いまはトルバプタンの肝臓リスクが無いバージョンのリクシバプタンとバルドキソロンメチルの2種類だけである。
見通しが暗い中、一昨日エール大学が嚢胞を消滅させる可能性の研究成果を発表した。最初の研究から十年経っている。マウスの話だし、人間に適用するには時間がかかるし自分には間に合わないだろうが、嬉しい話だ。これは2019年のカリフォルニア大学の発表に少し似ている。2つの独立した研究があることは心強い。今後の動向からは目が離せない。