狙った遺伝子を改変する「ゲノム編集」技術を応用した世界初の遺伝子治療が、英国と米国で相次いで承認された
対象は血液の遺伝性疾患で、１度の治療で生涯効果が続くとされている
一方、対象となる病気のひとつは、世界的にはアフリカ大陸のサハラ砂漠以南に患者が多いとされるが、米国では患者１人あたり約３億円と高額になっていて、必要とされる患者に届けられるか課題となっている
この遺伝子治療は、「ＣＡＳＧＥＶＹ（一般名=Ｅｘａ－ｃｅｌ）」
米企業「バーテックス・ファーマシューティカルズ」とスイスの「クリスパー・セラピューティクス」が共同開発した
英国では１１月１６日、米国では１２月８日、それぞれの規制当局から承認された
画期的なのは、２０２０年にノーベル化学賞が贈られた「ＣＲＩＳＰＲ（クリスパー）／Ｃａ９（キャスナイン）」というゲノム編集の技術を使っていることだ
この技術は従来よりも簡単に、特定の遺伝子の機能を壊したり、逆に、遺伝子を修復して機能するようにしたりできる
遺伝子が原因の病気に対する、根本的な治療法につながることが期待されていた
ＣＡＳＧＥＶＹは、世界で初めてこの技術を医療に応用したものとなった
英国で承認された対象は、「鎌状赤血球症」と「β（ベータ）サラセミア」の二つの病気だ
どちらも、赤血球に含まれて酸素を運ぶたんぱく質「ヘモグロビン」に異常が出る
重度の貧血や、手足などの強い痛み、臓器不全などの症状が出る
それぞれアフリカなどや、地中海周辺や中東、東南アジアなどにルーツを持つ人に多いとされる
米国では鎌状赤血球症について承認され、今後、βサラセミアについても承認の可否が判断されることになる
治療の流れはまず、赤血球をつくる「造血幹細胞」を患者の骨髄からとり出す
次に、体外でゲノム編集をほどこして、特定の遺伝子がはたらかないようにする。すると、患者の造血幹細胞が特殊な赤血球をつくれるようになる
これを注射で体内に戻す
臨床試験では、鎌状赤血球症の患者２９人のうち２８人が、治療後少なくとも１年、重度の痛みから解放された
βサラセミアでは、患者４２人のうち、３９人が治療後少なくとも１年、輸血が必要なくなった
（この記事は、朝日新聞ＤＩＧＩＴＡＬの記事で作りました）
ゲノム編集は、遺伝子を編集・改変し、場合によっては「神の領域」になるとも・・・
それだけに画期的ではあるが、倫理の問題も
科学の進歩・可能性の大きさとともに倫理面も考えないと
ゲノム編集は特に食品や医学に大きな変革をもたらすといわれます
その一方で安全面や倫理面の問題も指摘されています
ゲノム編集の光（可能性など）と闇（問題点）を追う