【ポンペ病とは】
ポンペ病（糖原病II型）とは「酸性α‐グルコシダーゼ」という、体内でグリコーゲンを分解する酵素の1つが生まれつき全くないか、または少ないために発症する遺伝病。4 万人に1 人が発症するといわれる極めて希な病気で、世界に5,000～10,000人の患者が存在し、日本でも特定疾患として難病の指定を受けている。1932年、オランダのポンペ博士がこの病気の患者について初めて報告したため、「ポンペ病」と呼ばれている。
父があり得ない勇気の決断奇跡の結末ハリウッド完全映画化。これがフジテレビで紹介され、実在モデルも出演してました。
1998年、アメリカに住むジョン・クラウリーは1歳半の長女を医師に見せたところポンペ病と診断され、5歳までの命と宣告される。
治療法のない難病のわが子を救うためにジョンが取った行動は自らの手で新薬を開発することだった。
ジョンはハーバード大学でMBAを取得したエリートビジネスマンだったが、医学的にはまったくの素人で大金持ちでもない・・・。
そんな状況の中彼は、新薬を開発するためにビジネスの手法を駆使し、わが子のために難病に立ち向かうのだったが、さらに困難がジョンを襲うのだった。
４万人に１人の割合で発症するといわれる難病「ポンペ病（糖原病２型）」。
この病気をめぐる実話を基にした米映画「小さな命が呼ぶとき」が７月２４日から全国で公開される。
ポンペ病は、グリコーゲンを分解する酵素の一つが生まれつきなかったり不足したりして筋力が低下する先天性の病気。
国内で診断された患者数は六十数人といわれる。
発症する時期には乳児から成人まで個人差があり、乳児期に発症すると心肺不全で１歳までに死亡するケースが多い。映画は、ポンペ病の子どもを持つ父親が自ら治療薬を開発する会社を設立する物語で、モデルとなった会社が開発した薬は世界中で使われている。
この凄いところが父親の過激な転身策・・・新薬を開発するためにビジネスの手法を駆使し・・・→医薬ベンチャーへの転職（パートナーとして）、増資提案、治験投資の優遇税制オーファンドラッグという制度（希少疾病用医薬品等開発振興業務）
これは凄いビジネス映画です。