ALS患者さんへ〜新しい治験情報〜



私も加入しております
日本ALS協会のホームページで、
新しいALSの治験の情報が
アップされました。
　
東邦大学医療センター大森病院
脳神経外科の
狩野先生による治験です。

治験の対象者の要件がありますので、
ご確認の上、
ご希望の方は主治医とご相談ください。



以下、プレスリリースを転載します。
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プレスリリース　発行No.１３６８　

令和６年５月２９日

FUS変異による
筋萎縮性側索硬化症（ALS）の
治験開始について

東邦大学医療センター大森病院 
脳神経内科（診療部長：狩野 修）は、
2024年6月より、
FUS変異による
筋萎縮性側索硬化症（ALS）（注1）
患者さんに対する核酸医薬の治験
（FUSION試験 第1−3相）を実施します。

米国　アイオニス・
ファーマシューティカルズ社が
開発している治験薬（ION363）（注2）を
脊髄内に定期的に投与することで
変異型FUSタンパク質が減少し、
運動ニューロンの障害を
防ぐとされています。
　
今回の治験が開始されることにより、
FUS変異によるALS患者さんに対して
大きな福音がもたらされることが
期待されます。
　

FUS変異によるALSについて

一般的なALSと異なり、
発症年齢が40歳前後と若い方に多く、
予後が2～3年と非常に短いのが
特徴です＊1。

家族性ALSと言われていますが、
家系にALS患者さんがいない
（de novo変異）場合が
ほとんどであるとも言われています。


FUS変異によるALSの遺伝子検査体制

遺伝子検査は東北大学の青木正志教授、
鈴木直輝講師を中心とした
日本医療研究開発機構（AMED）の
難治性疾患実用化研究事業
「遺伝子治療時代のALS治験即応型
レジストリ整備と
サロゲートマーカーの探索」として、
東北大学、東京大学、東邦大学、
愛知医科大学、滋賀医科大学、
徳島大学の6施設で実施しています。


今回の治験での遺伝子検査の対象は、
家族にALSの方がいる患者さん、
もしくはALSの方がおらず
40歳以下で発症した患者さんとなります。


治験の対象者及び概要

今回の治験対象は12歳以上で、
遺伝子検査でFUS変異を有しており、
肺活量が50%以上である
ALS患者さんです。
登録期間は2025年3月までとなります。
実薬とプラセボ（薬効成分のないお薬）が
2：1の割合で無作為に割り付けられ、
脊髄腔内に投与されます。
　
詳細は、
東邦大学医療センター大森病院
 脳神経内科までお問合せください。
治験の実施機関は
東邦大学医療センター大森病院のみと
なります。


本治験に関する詳細につきましては、
以下のサイトをご覧下さい。

臨床研究等提出・公開システム


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プレスリリースの転載は以上です。


どうか、どうか

必要なALS患者さんのもとに

この情報が届きますように

祈っています。



最後までお読みいただいて

ありがとうございました。