🌸低分子核酸医薬品
☆特定の遺伝子やＲＮＡの機能を調節するために設計された
＊低分子の核酸またはその類似物質を利用した医薬品
☆医薬品は、遺伝子の発現を調節し、様々な病気の治療に使用される
⛳低分子核酸医薬の種類
☆アンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）:
＊特定のmＲＮＡに結合して翻訳を阻害することで
＊特定のタンパク質の産生を抑制する
＊医薬品 スピンラザ
（Ｓｐｉｎａｌ ｍｕｓｃｕｌａｒａｔｒｏｐｈｙ治療薬）
☆ＲＮＡ干渉（ＲＮＡⅰ）
＊ｓｉＲＮＡやｓｈＲＮＡ（ｓｈｏｒｔ ｈａｉｒｐｉｎ ＲＮＡ）を用いて
＊特定のmＲＮＡを分解することで遺伝子発現を抑制する
＊パティシラン
（ｈｅｒｅｄｉｔａｒｙ ｔｒａｎｓｔｈｙｒｅｔｉｎ－ｍｅｄｉａｔｅｄ
ａｍｙｌｏｉｄｏｓｉｓ治療薬）
☆マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）
＊エンドジヌクレアーゼで特定のmＲＮＡを標的として
＊遺伝子発現を調節する
＊医薬品、がんや心血管疾患の治療研究が進行中
☆アプタマー:
＊タンパク質や他の分子に高い特異性で結合する短い核酸配列
＊リガンドや薬物として機能する
＊医薬品ペグアプチニブ（加齢黄斑変性症治療薬）
☆ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９システム:
＊遺伝子編集技術であり
＊特定の遺伝子配列を切断または修正し遺伝子の機能を変える
＊医薬品、遺伝性疾患の治療研究が進行中
⛳低分子核酸医薬の利点
☆高い特異性
＊特定の遺伝子やＲＮＡ配列を標的とする
＊他の治療法よりも高い特異性を持つ
☆多様な適用範囲、幅広い疾患に適用可能です
＊遺伝性疾患、ウイルス感染症、がん、心血管疾患など
☆個別化医療の可能性がある
＊患者ごとの遺伝子プロファイルに基づいて
＊治療をカスタマイズすることが可能
⛳低分子核酸医薬の課題
☆薬剤の安定性悪い
＊核酸は体内での分解が早いため、安定化するための修飾が必要
☆薬剤の送達システムがポイント
＊特定の細胞や組織に効率的に届けるのが重要
☆免疫反応に対して、適切な調整が必要
＊核酸自体が免疫反応を引き起こす可能性があｓる
⛳結論
☆低分子核酸医薬
＊遺伝子やＲＮＡをターゲットにした治療法として非常に有望
＊次世代の医薬品として期待されている
☆研究と技術の進展により
＊広範な疾患に対する効果的な治療法として
＊実用化されていく可能性高い
（敬称略）
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⛳出典、『ＣＨＡＴＧＰＴ』
抗体医学（低分子核酸医薬品）
（ネットより画像引用）
抗体医学（低分子核酸医薬品）
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