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NTMawarenessさんのフェイスブック2018年2月11日の記事に
NTMにも効果が期待できそうな新薬がフェーズ2段階に
入っているとの記事がありました。
開発しているのはアメリカのサバラ社の
Molgradex(モルグラモスチム)という薬です。
アメリカのSAVARA社がPAP(患者肺胞蛋白症)を対象にMolgradexの臨床試験をアメリカで行っています。
ただ2019年6月現在、患者肺胞蛋白症に対しては有効性が示されてなく、今後のどうするか当局と検討中とのことです。が、同じ薬がNTMには効果があるのではないかと、治験が同時進行中で、こちらはフェーズ2まで進んでいます。
Molgradex(モルグラモスチム)は遺伝子組み換えの吸入式のGm-csf製剤と言われるもので、
Molgradexは、細菌を直接標的とするのではなく、肺の先天性免疫システムを刺激することによってNTM感染症の治療パラダイムを根本的に変える可能性があり、それによって抗生物質耐性の問題を回避します。
直接菌を殺すというのではなく、
免疫を活性化することで治療するそうです。
現在NTM肺感染症の30人の被験者(18歳以上)を対象としたMolgradexの非盲検非対照多施設で少人数での有効性の確認
をしています。(フェーズ2試験中)
この薬は吸入式でない注射剤は販売されていて(欧州、アメリカのみ)、癌治療後の骨髄抑制(血を作る力を回復させる)に使われているそうです。日本では承認、臨床ともなされていない。
ただGm-csfは顆粒球を刺激する因子なので免疫細胞を刺激するので、自己免疫疾患を誘発するリスクがありそうです。
また多分高い薬になるので承認されたとしても3剤治療で効果が出なかった重傷患者への投与となるのでは、と
それでも効果が確認でき承認されれば、NTM患者の治療薬の選択が
増えるので大変ありがたい話です。