論文No341
Effects of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis Who Carry the G551D Mutation and Have Severe Lung Disease
Peter J. Barry, MBBCh; Barry J. Plant, MD; Arjun Nair, MBChB; Stephen Bicknell, MBChB; Nicholas J. Simmonds, MD; Nicholas J. Bell, MBChB; Nadia T. Shafi, MD; Thomas Daniels, MD; Susan Shelmerdine, MBBS; Imogen Felton, MBBS; Cedric Gunaratnam, MBBCh; Andrew M. Jones, MD; Alex R. Horsley, PhD
Chest. 2014;146(1):152-158. doi:10.1378/chest.13-2397
イギリス・アイルランドからの報告．
G551Dの変異をもつ嚢胞性線維症（CF）に対してイバカフターは治療的意義をもつ．
FEV1＜４０％の群は第３相臨床試験から除外されている．
そこで，この低肺機能の群へのイバカフターの効果について調べた．
２１人のCF患者がイバカフターを平均２３７日投与された．
平均FEV1は26.5％から30.7％に改善した（P＝0.01）．
約16.7％の改善である．
平均体重は49.8ｋｇから51.6ｋｇに改善した．
入院患者における点滴の抗菌薬投与は２３日から０日に改善した．
＜感想＞
G551D変異をもったCF患者にとって，低肺機能でもイバカフターは有用のようです．
Effects of Ivacaftor in Patients With Cystic Fibrosis Who Carry the G551D Mutation and Have Severe Lung Disease
Peter J. Barry, MBBCh; Barry J. Plant, MD; Arjun Nair, MBChB; Stephen Bicknell, MBChB; Nicholas J. Simmonds, MD; Nicholas J. Bell, MBChB; Nadia T. Shafi, MD; Thomas Daniels, MD; Susan Shelmerdine, MBBS; Imogen Felton, MBBS; Cedric Gunaratnam, MBBCh; Andrew M. Jones, MD; Alex R. Horsley, PhD
Chest. 2014;146(1):152-158. doi:10.1378/chest.13-2397
イギリス・アイルランドからの報告．
G551Dの変異をもつ嚢胞性線維症（CF）に対してイバカフターは治療的意義をもつ．
FEV1＜４０％の群は第３相臨床試験から除外されている．
そこで，この低肺機能の群へのイバカフターの効果について調べた．
２１人のCF患者がイバカフターを平均２３７日投与された．
平均FEV1は26.5％から30.7％に改善した（P＝0.01）．
約16.7％の改善である．
平均体重は49.8ｋｇから51.6ｋｇに改善した．
入院患者における点滴の抗菌薬投与は２３日から０日に改善した．
＜感想＞
G551D変異をもったCF患者にとって，低肺機能でもイバカフターは有用のようです．