核酸医薬に関するNHK「サイエンスZERO」をみました。
難病というのは、原因不明で、治療法が確立していない病気で患者数が少ないという特色があります。少ないので、解明にお金をかけられないので医薬品会社が取り組まない、だから、原因も治療法もわからないという仕組み。
核酸医薬とは、開発期間が短く開発費用も低く抑えられるという特徴があるので、大注目。
2001年に判明して25年間背負っている「潰瘍性大腸炎」が私の難病です。広島スカイクリニックの天野先生の漢方のお陰でなんとか現役時代を乗り切りましたが、もちろん今でも苦しんでいます。
潰瘍性大腸炎は日本で31万人と言われている難病患者数最大の難病なので、当然期待してしまいます。そこで、生成AIのGoogle AIに尋ねました。関係のない方は読み飛ばしてください。
Ｑ.潰瘍性大腸炎に関する核酸医薬の開発状況を教えて
Ａ．現在、潰瘍性大腸炎（UC）を対象とした核酸医薬の開発は、大手製薬企業による大型プロジェクトの中止があった一方で、大学や研究機関による次世代型のDDS（ドラッグデリバリーシステム）や新規ターゲットを用いた基礎・臨床研究が活発に継続されている状況です。これまでの代表的な開発事例と、現在の新たなアプローチについて整理して解説します。
1. 過去の主要な開発品と動向（開発中止など）
核酸医薬は特定の分子をピンポイントで狙えるため、難治性炎症性腸疾患（IBD）の切り札として期待され、臨床試験（治験）が進められていましたが、大きな障壁にも直面しました。
STNM01（MT-5745）概要: 糖硫酸転移酵素15（CHST15）をターゲットにしたsiRNA製剤（二本鎖RNA）で、ステリック再生医科学研究所が開発。大腸の粘膜下に内視鏡で局所注射し、腸管の線維化や炎症を抑え粘膜治癒を促す画期的なアプローチでした。現状: 2017年に田辺三菱製薬が買収して開発を引き継ぎましたが、本格的な治験に向けた非臨床試験において「十分な効果を確認できなかった」として、2021年に開発が中止されました。
Cobitolimod（コビトリモド）概要: Toll様受容体9（TLR9）を活性化させて抗炎症作用を誘導するDNAベースのオリゴヌクレオチド（核酸医薬）です。
現状: 海外で第IIb相試験（CONDUCT試験）が成功し、日本国内でも2023年にヴィアトリス製薬が開発・販売権を取得して導入を進めていました。しかし、その後のグローバル第III相試験（CONCLUDE試験）において、期待された有効性の閾値に達しない可能性が示唆されたことから、開発元のスウェーデン・InDex Pharmaceuticals社が試験の中止を発表するなど、実用化へのハードルは依然として高い状態です。
2. 現在進行中の次世代アプローチ（大学・研究機関）
核酸医薬を「いかに分解されずに大腸の炎症部位へ届けるか」というDDS（送達技術）の克服や、新たな病態メカニズムの発見に伴い、最先端の研究が日本国内で進められています。
京都大学：抗インテグリンαvβ6自己抗体を標的とした開発内容: 京都大学大学院医学研究科などの研究チームは、潰瘍性大腸炎患者の約92%に見られる「抗インテグリンαvβ6自己抗体」を発見しました。この自己抗体の産生や働きを抑える新たな治療法として核酸医薬の応用などが期待されており、2027年の臨床試験（治験）開始を目指して開発が進められています。
大阪大学：マイクロRNA（スーパーアパタイト送達）
内容: 大阪大学の研究チームは、核酸の全身投与によって腸管の免疫細胞に効率よくマイクロRNAを届ける「スーパーアパタイト法」を用いた治療研究を行っています。マウス実験で高い有効性が示されており、実用化に向けた基盤技術として注目されています。
愛知学院大学：経口投与型ナノ粒子核酸内容: 核酸医薬を注射ではなく「飲み薬」として大腸に届けるため、粘膜付着性をもつポリ乳酸グリコール酸（PLGA）などの高分子ナノ粒子にデコイ核酸を封入する、経口送達システムの設計研究（2023年度完了）などが行われています。最新のナノテクノロジー（核酸機能化金ナノロッド：NAF AuNRs）内容: 2025年の発表では、核酸をドッキングさせた特殊な金ナノロッドを経口投与し、大腸の炎症部位を選択的に標的とすることで、腸管バリア機能を劇的に改善させる研究成果も報告されています。
核酸医薬は一時的な開発断念を経験しつつも、「局所注射から、より安全な経口投与（飲み薬）や最先端ナノDDSへの転換」、そして「UC特有の新規自己抗体を狙うアプローチ」へと確実に進化しています。
昨日は4167歩で、速歩は170歩でした。