未承認薬を試す権利: 例えば 非小細胞肺癌 Exon20 変異

非小細胞肺癌のうち、2％程度の患者さんにEGFR Exon20 の変異が見られるといいます。

この変異があると治療が非常に難しくなります。

この遺伝子変異を伴う非小細胞肺癌の治療薬として、Poziotinib の第2フェーズの治験が米国で行われていて、優れた効果を見せています。

11人のうち8名で30%以上の癌の縮小が確認された。 縮小の幅は30%-50%。
全ての患者である程度の癌の縮小が確認された。

さて、治験というのは薬の効果測定の為なので、参加出来る患者の要件が厳しく制限されていて、病気があまりに進行して体力が落ちてしまっているような患者さんは参加できません。

アメリカでは、患者さんが希望し、製薬会社が同意すれば、医師は当局の承認のもと、このPoziotinib を患者さんの治療に使うことができます。

これが、アメリカでの「未承認薬を試す権利」です。(当局承認のもと、きちんとフェーズ2の臨床試験が行われている事が条件で、すべての民間療法が対象というわけではありません。

こうした制度のおかげで助かる患者さんは、
多いと思いますが。

以下、フェーズ2トライアルの中間発表の詳細です。


In a phase II clinical trial, the novel agent poziotinib, an oral, quinazoline-based pan-HER inhibitor, shrank tumors by at least 30% in 8 (73%) of 11 patients with NSCLC whose cancer included an epidermal growth factor receptor (EGFR) exon 20 insertion mutation. Shrinkage ranged from 30% to 50% among the 8 patients achieving a partial response. One patient has had disease progression on the trial, which began in March. All patients experienced some tumor shrinkage.

About 2% of NSCLC patients have an EGFR exon 20 insertion. The trial has enrolled 27 patients and is expected to enroll up to 50. Other tyrosine kinase inhibitors against EGFR have been approved by the U.S. Food and Drug Administration, but none have proved effective against the exon 20 insertion.