2017年8月に米国食品医薬品管理局（ＦＤＡ）に最初の遺伝子改変薬として認可されたことで、医薬業界に衝撃的デビューを果たしたNovartis社のKymriah。
現在は、米国では、若年層（25歳以下）の難治・再発 Ｂ細胞型急性リンパ性白血病(ALL)で承認を受け、成人向けび漫性Ｂ細胞リンパ腫(DLBCL)で、再発、幹細胞移植後の再発治療薬として、優先審査をされています。
欧州では、上記の２適用で同じく優先審査を受けています。
Kymriaでの最初の治療は201２年。
医薬承認の治験として提出されたデータがClinical Trial Phase II ELIANA。
2018年1月31日にそのアップデートがありましたので、
治験開始日 ：2015年4月8日
Masking ： None (Open Label)
投与回数 ：1回
内容 ：若年層（25歳以下）の難治・再発 Ｂ細胞型急性リンパ性白血病(ALL)
対象者 ：75名にＴ Cellを投与。
期中報告日(2018年1月31日）：
1) 3か月後時点での寛解導入成功者の率： 61名 (81 percent)
W/ No minimal residual disease (MRD) detected
2)寛解者の無再発期間（Relapse-free survival)：
6か月無再発： 80% (95% CI: 60%-82%)
12か月無再発： 59% (95% CI: 35%-64%),
3)生存率：
6か月時点生存率： 90% (95% CI: 81%-95%)
12か月時点生存率： 76%(95% CI: 63%-86%)
4) 挿入したCAR T細胞が体内でアクティブな期間:
最大： 20か月(median: 168日）
ＣＡＲ T細胞が体内でアクティブな期間中、治療効果が継続されていることを確認。
この結果をみて、「難治性や造血幹細胞移植後の再発、再再発の患者は予後が極めて厳しいことを
考えると、この数字は素晴らしい。」と治験責任医師は評価しています。
皆さんはどのようにお考えになりますか？
Novartis社では、CAR T細胞による適用可能癌種を広げていくとともに、ALLについては、造血幹細胞移植が不要となるよう、第二選択薬、次に第一選択薬とできるよう当局への申請を進めていく、としています。