ＦＤＡは、IDH-1 阻害剤のIvosidenbの承認申請を受理し、 優先審査適用となることを発表しました。
通常、ＦＤＡは申請書受領より10か月で承認判断をすることになっていますが、優先審査適用により6か月で審査されることになります。
Invosidenibの承認申請として提出された治験結果(Phase1)は、
IDH-1 変異陽性の患者 78名に対してなされたもの。
寛解率： 30.4% （うち、28%がMRD Negative)
寛解持続中央値：8．2か月
その後、服用量拡大(500mg/日）の治験が125名のIDH-1変異陽性の患者に対して行われて
ORR: 41.6%
OR中央値： 6.5か月
ＣＲ： 30.4%
14.8か月経過後：
OS: 8.8か月
（CR達成グループはエンドポイント未達。 ＣＲ未達グループは9.3か月）
併用薬を使うことで、治療効果を上げてほしいところです。 その臨床試験も進められていますので、結果を待ちたいところです。
IDH-2阻害薬 Enasidenib
2017.8.1にＦＤＡに認可されています。
提出された治験データは、
199名のIDH-2変異陽性患者に対して
CR: 23.3%
CR継続中央値： 8.2か月
OS: 19.7か月
IDH1/2の遺伝子変異はＡＭＬ患者の６％～１０％に見られ、この変異があると予後不良と言われてきました。
新薬で治癒率向上が図れることは良いことです。
承認されることを期待しています。