先日ミューズ細胞について取り上げました。ちょっと調べてみました。
河北新報（仙台宮城市に本社を置く日刊新聞社です。）
↓
本来有料の記事です。でも、とても重要な事だと思うので抜粋します。
相当もめた模様です。昨年６月、東京・霞が関の機構本部に、申請不許可の判断に納得できないミューズ細胞の研究開発関係者らが直談判に訪れて激しくやりあっています。
----------------------------- 抜粋します。
再生医療への実用化が期待される多能性幹細胞「Ｍｕｓｅ（ミューズ）細胞」の点滴製剤を巡り、審査を担う独立行政法人医薬品医療機器総合機構（東京）は早期承認の申請を認めなかった。複数の関係者が河北新報社の取材に審査の内情を証言した。
（省略）
申請不許可の根拠となった治験結果を巡り、両者には「製剤を使った患者の改善度」の評価基準に認識のずれがあった。開発側は「機構と相談した上で、従来の治療法との比較を基準にした」と主張。一方、機構は「偽薬を使った患者群との有意差」を基準にしたとみられる。
同制度で既に承認された他の再生医療製剤との治験評価の違いも、審査への疑念を深めている。
２０１５年に承認された心不全治療製剤は治験で偽薬群を設けず、症例７件の結果は改善０件、維持５件、悪化２件。１８年承認の脊髄損傷治療製剤も偽薬群はなく、症例は事前の目標を下回る１３件だった。
一方、ミューズ細胞製剤は偽薬群を設けた上、信頼性が高い二重盲検比較試験という方式で実施し、症例は３５件。疾患ごとの特性や患者数の多寡もあって他の製剤の治験と単純比較できないが、「審査は一貫性を欠く」との指摘がある。
Ｍｕｓｅ（ミューズ）細胞製剤が適用を目指した「条件及び期限付承認制度（早期承認制度）」は、患者数が少ないなどの理由で通常３段階の治験の実施が難しい再生医療製剤などを、２段階目までで審査するのが特徴だ。
症例が少数でも２段階の治験で安全性が確認され、有効性が推定できれば、医療機関を限って最大７年の期限付きで承認し、通常は３段階目で行う有効性の検証は市販後に実施し、本承認申請する仕組みとなっている。
再生医療の実用化・産業化を成長戦略の柱の一つとした安倍晋三政権は２０１４年、医薬品医療機器法の施行により再生医療製剤を対象とする早期承認制度を導入。１５年９月に同制度で第１号となる虚血性心疾患治療製剤が承認された。
※１：機構の元審査官で岐阜大病院の浅田隆太准教授（規制科学）は「承認基準の『有効性の推定』は定義が曖昧だ。基準が明確でない場合、過去に承認された製剤の治験結果の水準を基準の一つとすべきで、今回の判断はこれまでの事例を踏まえると違和感がある」と指摘する。
３段階目の治験を後回しにし、早々と「仮免許」を与える同制度には異論もある。特に世界的権威の英科学誌「ネイチャー」は１５年末以降、数回にわたり「有効性の乏しい製品が日本国内にあふれる恐れがある」「市販後の検証を厳格に実施する必要がある」「早計であり、患者への使用を延期しなければならない」と批判を繰り返してきた。
同制度を使えば本承認申請後に審査が優先され、期間も短縮される。しかし、これまで適用された４件で本承認された例はない。ミューズ細胞製剤の早期承認申請が認められなかったことも含め、批判を受けて当初想定した制度運用から厳格化したとみる関係者は少なくない。
厚生労働省医療機器審査管理課は「再生医療製剤の実用化促進に向け、世界に先駆けて取り組んだため目立ち、批判されやすかったのだろう。制度運用は変わっておらず、制度を変える検討もしていない」と説明する。
-------------------------------------------------------------
設立当時の理念から大幅に後退しています。Natureからクレームが来たからといって理由にはなりません。（そもそもNatureの論文審査はかなり怪しい。）ここでも権威主義がまかり通っています。旧態以前たる欧米追従主義、長い物に巻かれろ主義がはびこっているようです。※１の記述は特に重要で、法案の設立当初の基準と現在の行政の施行基準が異なる事は、行政サイドに何等かの変更なり圧力なりがあった事を示唆します。
＜資料１＞
平成２９年度 特許出願技術動向調査報告書（概要） ヒト幹細胞関連技術 平成３０年２月 特許庁
↓
https://www.jpo.go.jp/resources/report/gidou-houkoku/tokkyo/document/index/29_07.pdf
--------------------- 抜粋します。
ヒト幹細胞を利用した「再生・細胞治療」製品を更に詳しく見ると、表 4 （省略しまます。）のようになる。これまでに世界のいずれかにおいて上市されているヒト幹細胞を利用した再生医療・細胞治療製品（2017 年 6 月末時点）は、日本企業 2 社・2品目、米国企業 3 社・5品目、欧州企業 2 社・2 品目（イタリア及びイギリス）、その他（韓国企業 6 社・7 品目、オーストラリア企業 1 社・1 品目、インド企業 3社・5 品目）を含む、合計 17 社・22 品目であった。うち自家幹細胞を用いている製品が13 品目、他家が 9 品目、幹細胞の種類では間葉系の幹細胞を利用している製品が 19品目でほとんどを占めている。
２０１７年６月時点の 国籍別phase別臨床開発状況。
表 10 再生医療・細胞治療における国内外の企業の動向の例（2014 年以降）から（余りに内容が多いので会社名だけ抜粋します。）
＜参入＞
◎アステラス 製薬 2014.04.02 プレスリリ ース Ocata Therapeuti cs 2015.11.02 プレスリリ ース
◎タカラバイ オ Cellectis 2017.07.29 プレスリリ ース StemCells 2014.11.10 プレスリリ ース
◎ロート製薬 東京大学 医科学研 究所 2014.10.09 プレスリリ ース 琉球大学2015.06.26 プレスリリ ース 大阪大学 2016.08.02 プレスリリ ース
◎三菱ケミカ ルホール ディングス Ｃｌｉｏ 2015.05.14 プレスリリ ース 三菱ケミカルホールディングスグループの生命科学インスティテュート、 再生医療分野への参入を図るべくMuse細胞を利用した再生医療開発を 進めるClioの全株式を取得し、連結子会社とすることを決定。 2016.11.21 プレスリリ ース 三菱ケミカルホールディングスグループの生命科学インスティテュート、 100%子会社であるClioを2017年1月1日付けで吸収合併。今後のMuse細 胞製剤の早期事業化に向けた事業基盤や体制の強化を図る。
◎参天製薬 Regenerati ve Patch Technologi es 2017.04.07 プレスリリ ース
◎第一三共 再生医療 推進機構 2016.06.27 プレスリリ ース
◎中外製薬 ツーセル 2016.04.25 プレスリリ ース
◎田辺三菱 製薬 Kolon Life Science 2016.11.01 プレスリリ ース
◎富士フイルム
①ジャパン・ ティッシュ・ エンジニア リング 2014.12.18 プレスリリ ース
➁Cellular Dynamics Internation al 2015.03.30 プレスリリ ース 2017.01.19 プレスリリ ース
＜日本進出＞
◎Cook Medical 2015.08.11 化学工業 日報
◎Histogenic s パーパス 2016.05.10 プレスリリ ース
◎Mesoblast 2015.03.18 プレスリリ ース
◎Pluristem Therapeuti cs 2015.12.21 プレスリリ ース
◎そーせいグ ループ 2016.12.20 プレスリリ ース
◎旭硝子 Regeneus 2017.01.17 化学工業 日報
◎サンバイオ 2015.07.08 プレスリリ ース
◎ヘリオス Athersys 2016.01.08 プレスリリ ース
◎レジエンス Cynata Therapeuti cs 2015.12.03 プレスリリ ース
◎第一三共 Cell Therapy 2016.05.10 プレスリリ ース
◎武田薬品 工業 NsGene 2016.01.08 プレスリリ ース
◎TiGenix 2016.07.05 プレスリリ ース
＜施設＞
◎ダイダン 2016.08.25 プレスリリ ース
◎清水建設 2017.03.23 プレスリリ ース
◎千代田テク ノエース レジエンス 2016.02.22 プレスリリ ース
◎竹中工務 店 2016.06.20 プレスリリ ース 竹中工務店
＜受託製造＞
◎アイロムホ ールディン グス 215.09.07 プレスリリ ース
◎ジャパン・ ティッシュ・ エンジニア リング 2014.11.13 プレスリリ ース
◎タカラバイ オ 2016.01.27 プレスリリ ース
◎ニコン Lonza 2015.05.07 プレスリリ ース ニコン
◎日立化成 ＰＣＴ 2016.03.15 プレスリリ ース
2016.10.11 プレスリリ ース
2017.03.17 プレスリリ ース
＜試薬＞
◎Ｍｅｉｊｉ Sｅｉ ｋａ ファル マ 2016.02.23 プレスリリ ース
◎ニプロ 2015.03.06 プレスリリ ース ニプロ
＜CRO＞
◎クインタイ ルズ・トラ ンスナショ ナル・ジャ パン 2015.08.11 化学工業 日報
◎シミック 2015.05.08 日本経済 新聞 2016.10.04 化学工業 日報
◎伊藤忠商事グループ ファーマバ イオ 2016.05.18 日経産業 新聞
◎新日本科 学 2016.06.02 日経産業 新聞
＜物流＞
◎日本通運 2015.03.16 化学工業 日報 2016.12.14 日本経済 新聞
◎日立物流 2015.01.06 日刊工業 新聞
＜人材育成＞
◎テンプスタ ッフ iPSポータ ル 2015.09.09 プレスリリ ース
◎再生医療 支援人材 育成コンソ ーシアム 2014.10.07
＜ファンド＞
◎三菱ＵＦＪ、 みずほ、三 井住友の３ メガバンク グループ、 池田泉州 銀行 2015.08.30 日本経済 新聞
◎三菱ＵＦＪ フィナンシ ャル・グル ープ 2017.02.26 日本経済 新聞
◎大和証券 グループ 本社 2015.02.12
＜保険＞
三井住友 海上火災 保険 2014.09.29 プレスリリ ース 三井住友海上火災保険、一般社団法人日本再生医療学会が創設する 「再生医療等臨床研究補償保険制度」の幹事保険会社として、「再生医 療等臨床研究向け責任保険（補償責任特約付賠償責任保険）」を開 発。日本再生医療学会の補償保険制度は、この保険商品を利用して、 今年11月に予定されている「再生医療等の安全性の確保に関する法 律」の施行と同時に開始する予定。昨年11月に公布された再生医療等 安全性確保法により、再生医療を行う医療機関は、再生医療に用いる 細胞を提供する者及び臨床研究として行われる再生医療を受ける者に 対する健康被害の補償のために、必要な措置を講じることとされた。
-----------------------------------------------------------------
多くの大企業が関わっています。２０１７年当時は、この国は再生医療についても危機意識があったと思います。上記の資料からも分かるように、この当時、日本は既に危機的状況にありました。アメリカ、欧米、韓国、その他の国に抜かれています。
詳細な内容は特許庁の資料でご確認下さい。（資料１）
＜資料２＞
再生医療推進法
↓
--------------------- 抜粋します。
平成二十五年法律第十三号
再生医療を国民が迅速かつ安全に受けられるようにするための施策の総合的な推進に関する法律
（目的）
第一条 この法律は、再生医療を国民が迅速かつ安全に受けられるようにするために、その研究開発及び提供並びに普及の促進に関し、基本理念を定め、国、医師等、研究者及び事業者の責務を明らかにするとともに、再生医療の研究開発から実用化までの施策の総合的な推進を図り、もって国民が受ける医療の質及び保健衛生の向上に寄与することを目的とする。
（基本理念）
第二条 再生医療を国民が迅速かつ安全に受けられるようにするために、その研究開発及び提供並びに普及の促進に関する施策は、次に掲げる事項を基本として行わなければならない。一 治療等に際して、最先端の科学的知見等を生かした再生医療を世界に先駆けて利用する機会が国民に提供されるように施策を進めるべきこと。
二 再生医療の特性を踏まえ、生命倫理に配慮しつつ、迅速かつ安全な研究開発及び提供並びに普及の促進のため、施策の有機的な連携と実効性を伴う総合的な取組が進められるべきこと。
三 再生医療の迅速かつ安全な研究開発及び提供並びに普及の促進に関する施策の推進に当たっては、再生医療の特性に鑑み、再生医療に係る安全の確保、生命倫理、最新の研究開発及び技術開発の動向等について、それらについての有識者、医療関係者、研究者、技術者その他の関係者の意見を聴くとともに、国民の理解を得ること。
四 世界に先駆けて、我が国で再生医療を実用化することを通じ、国際的な医療の質及び保健衛生の向上並びに研究開発の一層の促進に寄与すること。
（国の責務）
第三条 国は、前条の基本理念にのっとり、再生医療の迅速かつ安全な研究開発及び提供並びに普及の促進に関する施策を総合的に策定し、及び実施する責務を有する。
２ 国は、再生医療について国民の理解と関心を深めるとともに、再生医療の推進に関する国民の協力を得るため、国民に対する啓発に努めなければならない。
３ 国は、前二項の責務を全うするため、関係省庁が協力する体制を確立するものとする。
（医師等及び研究者の責務）
第四条 医師その他の医療関係者（第十四条第一項において「医師等」という。）及び研究者は、国が実施する再生医療の迅速かつ安全な研究開発及び提供並びに普及の促進に関する施策に協力するよう努めなければならない。
（再生医療に用いる細胞の培養等の加工を行う事業者の責務）
第五条 再生医療に用いる細胞の培養等の加工を行う事業者は、国が実施する再生医療の迅速かつ安全な研究開発及び提供並びに普及の促進に関する施策に協力するよう努めなければならない。
--------------------------
平成２５年度に法案化されています。細かく読んでいくと、国は迅速に国民のために再生医療の国民への理解と普及を促す義務がある事。医療従事者／研究者も同様に普及の促進に協力するように努める義務がある事を謳っています。事業者にも同様な努力義務を課しています。
理念は立派ですが、実態が伴っていません。先日の三菱ケミカルのミューズ細胞の開発断念も、医薬品医療機器総合機構の申請拒否（あえて言います。）がトリガーだと思います。先の見えない、採算の取れない分野を切らざる得ないのは企業だけの責任ではありません。その意味では三菱ケミカルも被害者でしょう。この国の行政府が間違った判断を下しています。（理由は不明です。）
この国の行政はどこかおかしな方向へ進みつつあります。特に最近の動きは過去に積み重ねた業績をことごとく潰す方法に舵を取っているようにしか見えません。日本の再生医療は周回遅れの周回遅れになっています。
このままいくと、優秀で有能な科学者たちがこぞってこの国を去り続ける事になります。ミューズ細胞の研究者の方々はまだ真面目に真摯に行政や企業と戦ってくださっていますが、、現状は厳しいものがあります。（時間だけがいたずらに過ぎていきます。）ips細胞の研究のために新幹線で京都まで研究に通っている研究者も知っています。多くの研究者が血の出るような努力と汗を流して出した成果がどんどん潰されています。
杞憂であれば良いのですが。。
悲観的な事を言っていてもしかたがないので、、
↓ フリーワードは何も入れない方が良さそうです。
