免疫細胞を活用して若年性の白血病を治療する新製剤「キムリア」の製造販売が了承されました。「ノバルティスファーマ」が申請していたもので、早ければ３月にも正式承認される見通しです。米国では投与１回５千万円以上で、高額な価格と高い効果が国際的に注目されているそうです。
キムリアは、「ＣＡＲ－Ｔ細胞（キメラ抗原受容体Ｔ細胞）」を使ったがん免疫治療製剤です。患者から採取した免疫細胞（Ｔ細胞）を遺伝子操作して体内に戻し、がん細胞を攻撃させます。特定の難治性の血液がんに対し、高い治療効果があるとされます。２０１７年に米国で実用化され、欧州でも承認されているそうです。
臨床試験では、再発可能性や、抗がん剤が効きにくい難治性の「Ｂ細胞性急性リンパ芽球性白血病患者」の約８割でがん細胞がなくなり、同じく難治性の「びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫患者」でも約５割に治療効果が確認されたそうです。しかし高い薬ですね。これでは国の医療費が無くなります。がん細胞が完全に消えれば、画期的と言えますが、・・・！
足の血管が詰まる重症虚血肢の遺伝子治療製剤「コラテジェン」も、製造販売を条件付きで了承されました。大阪大発ベンチャー「アンジェス」が申請。血管再生などの作用を持つ遺伝子を患者の体外から入れ、症状を改善させます。