バイオシミラーとは日本語でバイオ後続品と言われ、「先発医薬品の特許が切れた後に発売されるバイオ医薬品」のことを言います。一般的な後発医薬品、いわゆるジェネリック医薬品とは違います。
後発医薬品とは、先発医薬品と全く同じ有効成分であり、その有効成分は化学構造が単純な低分子化合物で化学合成によって製造されます。先発医薬品と後発医薬品は同一有効成分を同一量含有していることから、薬物動態が生物学的に同等であれば有効性、安全性も同等であるとみなされるため臨床試験を行う必要はありません。
一方でバイオシミラーは高分子化合物であり化学構造も複雑なため、先行バイオ医薬品とアミノ酸配列が同一でも分子レベルで同一であることを証明することは困難です。また、その製造方法も培養細胞、酵母、大腸菌などを使い、遺伝子を発現させてつくり出したものであり、先行品と全く同一の生産細胞を作ることは事実上不可能です。そのため、バイオシミラーの承認申請においては、有効性、安全性に関する同等性・同質性を検証するために、臨床試験を行うことが求められています。通常、後発医薬品の薬価は先発医薬品の50-60％とされているのに対してバイオシミラーは開発期間の長さや研究にかかる費用、臨床試験が必要であることなどが考慮され薬価は先行品の70％とされています。