昨日に引き続き、今年に入ってから2号目のネイチャーのハイライトより。
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生物工学： 遺伝性難聴を治療する
Nature 553, 7687
2018年1月11日
難聴の全症例のほぼ半数は遺伝的要因により発症するが、遺伝性難聴に適用できる治療選択肢は限られている。D Liuたちは今回、優性（顕性）遺伝様式の難聴を標的とするゲノム編集手法を開発した。ヒト難聴のマウスモデルにおいて、変異型対立遺伝子をCRISPR–Cas9編集法により破壊し、難聴を軽減できた。この結果は、一部の常染色体優性遺伝性疾患に対する遺伝子編集戦略として、有糸分裂後の細胞へのタンパク質–RNA複合体の送達を利用できる可能性を裏付けている。
Letter p.217
News & Views p.162
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この論文は、ネイチャーのニュースにも取り上げられました。
遺伝性難聴を治療するに当たり、一部の常染色体優性遺伝性疾患に対する遺伝子編集戦略として使える可能性が出てきました。
朗報ですね。
