Diffuse Midline Glioma H3K27M mutant

びまん性正中グリオーマ H3K27M変異あり


WHO2016改訂で

この分類が新しくできて


しばらくしてアメリカで治験が始まった

新しい薬の候補。



日本でも治験が行われていたOP-10です。

アメリカではONC201と呼ばれています。



やっぱり

未だに気になって

たまに情報を拾ってしまいます。




第2相試験までで

ある程度の結果が出ていたから

そのまま申請するのかと思っていたら、、


第3相試験をはじめるようです。


https://ir.chimerix.com/news-releases/news-release-details/chimerix-reports-second-quarter-2022-financial-results-and



来年初め頃から

世界各国の病院ではじまり、

目標参加者は450人。


詳しくは、↑のプレスリリースを。

(DeepLでもGoogleでも、今は機械翻訳で簡単に訳せます)


今の時点では

日本の病院がこの試験に参加するかは不明だけど、


第1相や第2相試験で参加していた病院は入る可能性が高いのかな…と想像しています。




この薬は

FDA(日本の厚生労働省みたいなもの)で優先審査対象になっていたり、希少疾病用医薬品の指定も受けています。


それでも、

むやみに急いで(急がせて)

申請→承認、とはならないんだよね。。



たしかに時間はかかるけど、

きちんと第3相試験をやって

今ある治療と比較しても有効なのか確認しようとしてる。


ちゃんとサイエンスに基づいてるな、と思います。





試験の名前は『ACTION』


アクション起こさないとね。




長年がんばっている研究者のためにも、

参加してくださる患者さんのためにも、


良い結果に繋がるといいなと思っています。