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花粉症の季節、皆様、今年はいかがですか？私は、先週まで全く症状がなかったのですが、今週月曜日から、突然、くしゃみと喉のイガイガ症状が出現しました。久しぶりにマスクが手放せなくなりました。
Innovative Genomics Institute, University of California, BerkeleyのNobel laureate、Jennifer A. Doudna教授のグループがCRISPR-Cas9の精密送達システム（Envelope delivery vehicles）を開発し、Nature Biotechnologyに論文を発表しています。
https://www.nature.com/articles/s41587-023-02085-z
2024年2月1日から15日までの「核酸医薬業界情報」は、以下15件です。
１．Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、アンジェルマン症候群を対象といして開発中のアンチセンス候補薬である GTX-102 について、欧州医薬品庁 (EMA) から PRIME 指定を取得（2024/2/5）
２．Ionis Pharmaceuticals, Inc.、米国 FDA が、トランスサイレチン媒介アミロイド心筋症（ATTR-CM）成人患者を対象とする eplontersen にFast Track 指定を付与（2024/2/8）
３．Ionis Pharmaceuticals, Inc.、米国 FDA が、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）を対象とする開発中アンチセンス候補薬 olezarsen に希少疾病用医薬品の指定を付与したと発表（2024/2/15）
４．Replicate Bioscience、srRNA ベースの狂犬病ワクチンである RBI-4000 の第 1 相試験の肯定的な結果を発表（2024/2/14）
５．Phio Pharmaceuticals Corp.、Cbl-bを標的とするINTASYL自己送達siRNAに関する前臨床データを発表・・・養子細胞療法におけるナチュラルキラー（NK）細胞活性を改善し、血液悪性腫瘍に対するより効果的な細胞療法をもたらす可能性（2024/1/31）
６．Sirius Therapeutics、血栓塞栓性疾患の予防と治療を目的とした凝固第XI因子（FXI）を標的とする siRNA 治療薬であるSRSD107のオーストラリアにおける第1相臨床試験を開始（2024/2/2）
７．株式会社レトリバ、有効性と安全性の高いsiRNA設計ソフトウェア「siDirectPlus」提供開始（2024/2/7）
８．株式会社リボミック、北海道大学とANCA関連血管炎に関する共同研究契約締結（2024/2/5）
９．岡山大学、難治性胆のうがんに対する第四の薬物治療「核酸医薬治療」を発見（2024/1/30）
１０．Aro Biotherapeutics、ポンペ病の治療における同社独自の CD71 Centyrin – Gys1 siRNA コンジュゲート ABX1100 に関するデータを発表（2024/2/6）
１１．Percheron Therapeutics Limited、ATL1102 DMDフェーズIIAの最終データが PLOS ONE に掲載（2024/1/29）
https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0294847
１２．GSK plc、慢性B型肝炎に対する bepirovirsen の米国FDAファストトラック指定を取得（2024/2/12）
１３．OliX Pharmaceuticals, Inc.、NASHに対するOLX75016の第1相臨床試験で患者への投与を開始（2024/2/13）
１４．NANO MRNA株式会社、膠芽腫を対象とする医師主導治験でTUG1 ASOの投与を開始（2024/2/13）
１５．株式会社ボナック、福岡地裁久留米支部に破産を申請（2024/2/15）
季節の変わり目、皆様、ご自愛ください。
野澤拝