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平素、核酸医薬ニュースをご愛顧賜りまして誠にありがとうございます。
一か月ぶりの配信となってしまい、いつの間にか開花が遅れていた桜も散り、ゴールデン・ウィークがもうそこまで来てしまいました。このいい季節、皆様、いかがお過ごしでしょうか？私は、そろそろ、鵠沼海岸にでも行きたい気分になってきました。
株式会社CureAppが、減酒治療アプリに関する国内第Ⅲ相臨床試験を完了、製造販売承認申請したと発表しました。私、是非、試してみたいです。最近、酒量が増えてきたので・・・。
https://cureapp.blogspot.com/2024/03/cureapp_088105462.html
マサチューセッツ総合病院（MGH）から、末期腎臓病（ESKD）を患う62歳の男性への遺伝子編集されたブタの腎臓の移植に世界で初めて成功したと発表がありました。詳細、同病院のプレスリリースをご覧ください。
デンマークのAarhus Universityの研究チームから、RNA オリガミ法を用いて、蛍光アプタマーを機械的にトラップする RNA ロボット デバイスに関する研究結果が発表になっています。
https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.adk1250
スイカから単離した細胞外小胞をmiRNA146 用のキャリアーとして用いたin vivoでmiRNA146の抗腫瘍効果を確認した研究がNature（npj Precision Oncology）に発表になっています。
https://www.nature.com/articles/s41698-024-00556-3
2024年3月16日から4月15日までの「核酸医薬業界情報」は、以下23件です。
１．Moderna, Inc.、次世代新型コロナウイルス感染症（COVID-19）ワクチンであるmRNA-1283が第3相臨床試験の主要評価項目を達成し、承認済みのCOVID-19 mRNAワクチンであるmRNA-1273.222と比較して高い免疫反応を示したと発表（2024/3/26）
２．Moderna, Inc.、第 5 回ワクチンデーイベントで、mRNA パイプラインの進歩と加速を実証する臨床およびプログラムの最新情報を発表・・・次世代 COVID-19 ワクチン、インフルエンザ・新型コロナウイルス感染症混合ワクチン、CMVワクチン、エプスタイン・バーウイルスワクチン、水痘・帯状疱疹ウイルスワクチン、ノロウイルスワクチン及びRSVワクチン（2024/3/27）
３．Altamira Therapeutics Ltd.、mRNAワクチンの送達システムとしてSemaPhoreプラットフォームを評価するために Univercells Group と協力契約を締結したと発表（2024/3/25）
４．大阪大学、中枢神経を標的とした核酸医薬の高い有効性と安全性を有する技術開発に成功（2024/3/29）
５．Celanese Corporationと Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG、アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) を送達する長時間作用型インプラントの開発に関する研究提携を発表（2024/3/20）
６．Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.、特定のプログラム適格基準を満たす家族性カイロミクロン血症症候群の患者を対象に、臨床試験以外で治験薬プロザシランを利用できるようにする拡張アクセスプログラムを開始したと発表（2024/3/25）
７．Novo Nordisk、Cardior Pharmaceuticalsの買収で合意（2024/3/25）
８．Aptamer Sciences Inc.、AST-201の第1相臨床試験に対する治験新薬(IND)申請を韓国食品医薬品安全省に提出したと発表（2024/3/25）
９．Zentek Ltd.、子会社のTriera Biosciences Ltdが、独自の高結合親和性アプタマープラットフォーム上で構築構築したC19HBA SARS-CoV-2ユニバーサルアプタマーが前臨床試験において有望な安全性と毒性プロファイルを示したことを発表（2024/3/25）
１０．日本新薬株式会社、中枢神経疾患領域における「MiNA Therapeutics」との研究提携を発表（2024/4/4）
１１．川崎市産業振興財団ナノ医療イノベーションセンター、mRNAワクチン、副作用抑制の基礎技術を開発（2024/4/12）
１２．Moderna, Inc.、プロピオン酸血症に対する治験中のmRNA療法であるmRNA-3927の安全性と有効性を評価する第1/2相、非盲検、用量最適化研究および延長研究の中間データをNatureに発表（2024/4/3）
１３．CureVac N.V.、GSKと共同で実施中の季節性インフルエンザワクチンに関する有望なフェーズ2中間データを発表（2024/4/4）
１４．BioNTech SE、切除膵管腺癌患者を対象としたmRNAベースの個別化ネオアンチゲン特異的免疫療法候補自己遺伝子 autogene cevumeran（BNT122, RO7198457）に関する第1相試験からの3年間の追跡データを発表した（2024/4/7）
１５．Phio Pharmaceuticals Corp.、主力臨床製品候補であるINTASYL化合物PH-762に関する新たなデータを発表（2024/4/11）
１６．Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、チアジド様利尿薬（インダパミド）、カルシウムチャネル遮断薬（アムロジピン）またはアンジオテンシン受容体遮断薬（オルメサルタン）を含む3つの標準治療降圧薬の1つにジレベシランを単回皮下併用投与した場合の有効性と安全性を評価するKARDIA-2第2相試験の肯定的な試験結果を発表（2024/4/7）
１７．SpliSense、米国食品医薬品局 (FDA) が CF における SPL84 の第 2 相試験開始のための治験新薬 (IND) 申請を承認（2024/4/3）
１８．Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.、重度高トリグリセリド血症患者を対象としたplozasiran（ARO-APOC3）の第2相SHASTA-2試験の二重盲検治療期間の最終データを発表（2024/4/7）
１９．Ionis Pharmaceuticals, Inc.、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）成人患者を対象とするolezarsenの第3相Balance試験の全結果を発表（2024/4/7）
２０．Silence Therapeutics plc、ベースラインのリポタンパク質(a)またはLp(a)レベルが150nmol/L以上の被験者を対象としたzerlasiran（SLN360）のAPOLLO第1相試験の追加結果をJournal of the American Medicalに発表（2024/4/8）
https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2817348?resultClick=1
２１．Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、Angelman syndrome（アンジェルマン症候群）患者を対象とする GTX-102 の第 1/2 相試験における拡大コホートからの新しい臨床有効性と安全性データを含む前臨床および臨床データを発表（2024/4/12）
２２．Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、アンジェルマン症候群治療のための GTX-102 の第 1/2 相試験からの新しいデータを発表（2024/4/15）
２３．Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd. と Ribocure Pharmaceuticals AB、凝固第XI因子（FXI）を標的とした世界初のsiRNA薬（RBD4059）の第1相臨床試験における患者登録を完了しと投与を開始（2024/4/13）
皆様、大変良い季節になりましたが、胃腸炎が流行っているようです。お子さんが学校から持ってくるようですので、ご留意ください。では、また。
野澤拝