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2024年1月16日から1月31日までの「核酸医薬業界情報」は、以下10件です。
１．Strand Therapeutics、米国 FDA が、自己複製 mRNA 技術を用いることで瘍微小環境に直接IL-12 サイトカインを長期間発現することが可能な STX-001 の第 1 相臨床試験を開始するための治験新薬（IND）申請を承認（2024/1/22）
２．TransCode Therapeutics, Inc.、がん治療用のsiRNA、antisense、免疫刺激性オリゴ核酸、mRNA薬、及びゲノム編集リボ核タンパク質複合体（CRISPR）を含む核酸治療薬を共同開発するためのDebiopharmとの共同研究契約を締結（2024/1/29）
３．京都大学iPS細胞研究所（CiRA）と早稲田大学、機能性RNAの配列設計を支援する深層生成モデル"RfamGen"を開発（2024/1/19）
４．Ionis Pharmaceuticals, Inc.、遺伝性血管浮腫（HAE）患者を対象とした donidalorsen の第III相OASIS-HAE試験の肯定的なトップライン結果を発表（2024/1/22）
５．Vanda Pharmaceuticals Inc.、米国食品医薬品局（FDA）が、体内の潜在的なスプライス部位変異によって引き起こされる軸索性2S型シャルコー・マリー・トゥース病（CMT2S）患者を対象とするVCA-894Aに関するIND申請を承認（2024/1/23）
６．ボナック、国から50億円支援のコロナ治療薬開発は「有効性なし」の判定（2024/1/25）
７．Sirnaomics Ltd.、TGF-β1 および COX2 を標的とする 2 種類の siRNA からなるポリペプチド ナノ粒子 (PNP) 製剤 STP707 の新規作用機序を明らかにする研究論文を発表（2024/1/24）
https://academic.oup.com/narcancer/article/6/1/zcad059/7513351?login=false
８．Vesicure Therapeutics、KRASを標的とするsiRNAの送達キャリアとしてエクソソームを用いることにより、重大な毒性を示すことなく、優れた腫瘍滞留性とがん増殖阻害効果をCDX (Cell line-derived xenograft) マウスモデルで確認（2024/1/29）
９．Zentek Ltd.、子会社の Triera Biosciences Ltd.が、開発中のC19HBAアプタマーが主要なモノクローナル抗体を上回るSARS-CoV-2感染阻害能を示すことを前臨床試験で確認（2024/1/30）
１０．Sarepta Therapeutics, Inc.、8歳から21歳までのデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とするグローバルP2相用量漸増臨床試験MOMENTUM試験（SRP-5051-201試験）のパートBから得られた肯定的なデータを発表（2024/1/29）
東京、昨晩からの雪で道路はべちょべちょ、皆様、転ばぬように！
野澤拝