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平素、核酸医薬ニュースをご愛顧賜りまして誠にありがとうございます。
EMAから獣医学用プラスミド DNA ワクチンに関するScientific guidelineのアップデート版が発出になっていますので、ご参考まで。
https://www.ema.europa.eu/en/plasmid-dna-vaccines-veterinary-use-scientific-guideline
ゲノム編集を施したブタの肝臓を脳死状態の肝不全患者に体外接続し、3日間にわたって機能させることに米国の研究チームが成功したとのことです。
https://wired.jp/article/gene-edited-liver-attached-to-person/
核酸医薬ニュース 2022/2/4では、University of Maryland School of Medicineが末期心臓病の57歳の患者への遺伝子組換えブタの心臓の移植に成功したとするニュースをご紹介しましたが、ゲノム編集技術の進展により、異種間臓器移植の現実味がどんどん増してきています。
2024年1月1日から15日までの「核酸医薬業界情報」は、以下10件です。
１．ProQR Therapeutics NV、メチルCpG結合タンパク質2（MECP2）を標的とする編集オリゴヌクレオチド（EON）の設計と開発に関して、レット症候群リサーチトラスト（RSRT）との提携を発表（2024/1/5）
２．PassPort Technologies, Inc.、革新的なmRNAワクチンや治療薬の経皮送達を目指し、Arcturus Therapeuticsと共同研究契約を締結（2024/1/5）
３．CEPI、mRNAワクチン接種後の副作用軽減と将来のmRNAワクチンへのアクセスを改善する可能性のあるmRNA薬物送達技術（DegradaBALL®）に関してLemonex Inc.と提携（2024/1/8）
４．Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd. と Ribocure AB、非アルコール性または代謝機能障害関連脂肪性肝炎（NASH/MASH）を対象とするsiRNA薬の開発に向けBoehringer Ingelheim と提携（2024/1/4）
５．Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、アンジェルマン症候群（AS）小児患者を対象とする GTX-102 の第 1/2 相臨床試験における患者登録を完了（2024/1/3）
６．Dyne Therapeutics, Inc.、DM1患者を対象としたACHIEVE試験とDMD患者を対象としたDELIVER試験からの肯定的な初期臨床データを発表（2024/1/3）
７．Gradalis, Inc.、GRAD1405が用量依存性腫瘍増殖制御を実証 ・・・ 3 つの KRAS 変異タンパク質、KRAS G12C、G12D、および G12V を一貫して低減（2024/1/4）
８．タグシクス・バイオ株式会社、東レ株式会社、東京大学との妊娠高血圧腎症に対するアプタマー固定吸着カラムを用いた血液浄化療法の開発に関する共同研究開始（2024/1/4）
９．Shanghai Argo Biopharmaceutical Co., Ltd.、Novartis PHARMA AG (「ノバルティス」)と2つの独占的ライセンスおよび提携契約を締結したと発表・・・upfront payments of $185 million（2024/1/7）
１０．PepGen Inc.、エクソン51スキッピング療法で修正可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とするPGN-EDO51のP2相臨床試験において最初の被験者への投与を発表（2024/1/8）
インフルエンザ感染者数が増えているようです。通常、1月末から2月にかけてピークを迎えるようですので、皆様、引き続き、ご自愛ください。
野澤拝