Gist（希少がん）について海外ですが、
新しい記事が掲載されましたので、
お知らせ致します！
Gistは、希少が故に情報が少ないです
少しでも分かる事はブログにあげていきます。
FDAは、
進行性胃腸間質腫瘍のリプレチニブを承認！
ジェネリック名リプレチニブ
FDA判断は8月末前より2.5ヶ月早く、
5月15日にGIST第4線薬とFDA承認が降りたそうです。
英文記事↓
FDA approves ripretinib for advanced gastrointestinal stromal tumor
https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-ripretinib-advanced-gastrointestinal-stromal-tumor
リプレチニブの第2線薬治験は進行中です。
前回新薬認証の残念な事もあります
Blueprint社のアバブリチニブはGIST第4線薬の
治験結果が失敗に終ったと記事にあります。
私の以前のブログにアバブリチニブ承認の記事がありますので参照下さい。
4月末の英文記事↓
Blueprint Medicines Tumbles 20.8% on Phase 3 Study Failure
https://www.fool.com/investing/2020/04/28/blueprint-medicines-tumbles-208-on-phase-3-study-f.aspx
まだ救いなのは
アバブリチニブは、
Gist（ジスト ） PDGFRAのみFDA承認を得ている事です。
リプレチニブの本文（日本語訳）↓
2020年5月15日、食品医薬品局は、イマチニブを含む3つ以上のキナーゼ阻害剤による前治療を受けた進行性胃腸間質腫瘍（GIST）の成人患者に対して、リプレチニブ（QINLOCK、Deciphera Pharmaceuticals、LLC）を承認しました。
有効性は、以前にイマチニブ、スニチニブ、およびレゴラフェニブで治療された129人のGIST患者を対象とした国際多施設ランダム化（2：1）二重盲検プラセボ対照試験であるINVICTUS（NCT03353753）で評価されました。患者は、疾患の進行または許容できない毒性が認められるまで、毎日1回、リプレチニブ150 mgまたはプラセボを経口投与されました。プラセボを投与するように無作為化された患者の疾患の進行時に交差が許可されました。
主要な有効性の結果の測定は、リンパ節と骨病変が標的病変ではなく、次第に成長する新しい腫瘍結節である修正RECIST 1.1を使用した盲検独立中央レビュー（BICR）による評価に基づく無増悪生存期間（PFS）でした既存の腫瘍塊は、進行の明確な証拠と見なされる特定の基準を満たさなければなりません。追加の有効性結果の測定には、BICRによる全奏効率（ORR）と全生存（OS）が含まれます。
この試験は、プラセボ群の患者と比較して、
リプレチニブ群の患者のPFSに統計的に有意な改善を示しました
（HR 0.15; 95％CI：0.09、0.25; p <0.0001）。 中央値PFSは、プラセボの1.0ヶ月（95％CI：0.9、1.7）と比較して、リプレチニブの6.3ヶ月（95％CI：4.6、6.9）でした。
ORRは、プラセボ群の0％（95％CI：0、8）と比較して、ripretinib群の9％（95％CI：4.2、18）でしたが、この差は統計的に有意ではありませんでした。リプレチニブ群のOS中央値は15.1か月（95％CI：12.3、15.1）でしたが、プラセボ群では6.6か月（95％CI：4.1、11.6）であり、HRは0.36（95％CI：0.21、0.62）でした。ただし、セカンダリエンドポイント（PFS、ORR、OS）の順次テスト手順の結果として、OSの統計的有意性は評価されませんでした。
リプレチニブの最も一般的な副作用（20％以上）は、脱毛症、疲労、吐き気、腹痛、便秘、筋肉痛、下痢、食欲低下、手足底紅斑感覚異常、嘔吐でした。リプレチニブの他の重要なリスクには、新しい原発性皮膚悪性腫瘍、高血圧症、心機能障害が含まれます。
推奨されるリプレチニブの用量は、食事の有無にかかわらず、1日1回150 mgを経口投与します。
QINLOCKの全処方情報を表示します。
FDAは、Project Orbisの一環として、この申請のレビューについてオーストラリア治療品局（TGA）およびカナダ保健省と協力しました。FDAはripretinibを予定より3ヶ月早く承認しました。オーストラリアのTGAおよびカナダ保健省では、申請の審査が進行中です。
このレビューでは、臨床申請全体の提出前のデータ提出を合理化したリアルタイム腫瘍学レビューと、FDAの評価を容易にするための申請者からの自発的提出である評価援助を使用しました。
FDAは、このアプリケーションの優先審査、ファストトラック、画期的な治療法を指定しました。リプレチニブはまた、オーファンドラッグの指定を受けました。FDAの促進プログラムの説明は、「 業界向けガイダンス：深刻な状態の薬物および生物製剤の促進プログラム」にあります。
海外での新薬は目まぐるしく変わりますが、
前回のアバブリチニブは治験の失敗は残念ですが、進化は続いていて、次なるジストのお薬が承認されたとの明るいニュースです！
Gistで落ち込んだり悩んだりすることが多いですが！皆さん！頑張っていきましょうね