2026年9月16日
IPSEN株式会社は、II型RAF阻害薬「オジェンダ®錠100mg／オジェンダ®ドライシロップ300mg」（トボラフェニブ）について、「BRAF遺伝子変異または融合遺伝子を有する低悪性度神経膠腫（LGG）」の適応で製造販売承認を取得したと発表した。
ただし、日本人データが限られることから条件付き承認となった。承認条件として、国内で承認用法・用量での薬物動態試験を実施し、結果が得られ次第、試験成績と解析結果を提出して医療現場に適切な情報提供をすることが求められた。
また、当該試験の結果が出るまでは、適切な安全性確保の体制が整備された一定要件を満たす医療機関だけで投与することになる。
さらに、日本人患者で有効性を確認する製造販売後調査の実施を求められた。
BRAF V600変異だけでなくBRAF融合や再構成を含むRAF経路異常に対して活性を示し、中枢神経系への移行性を有する。
BRAF融合遺伝子を有するLGGに対する分子標的薬として、日本で初めて使用可能となる治療薬。週1回投与。
今回の承認は、BRAF遺伝子変異または融合遺伝子を有する再発または難治性のLGG患者を対象に、トボラフェニブの有効性および安全性を評価した国際共同多施設第II相試験であるFIREFLY-1試験の結果に基づいている。
・RANO-HGG基準による客観的奏効（ORR）：71％
・RAPNO-LGG基準によるORR：53％
・奏効期間（DoR）中央値：19.7ヶ月
・主な治療関連有害事象：毛髪色変化、血中クレアチンホスホキナーゼ増加、成長遅延、貧血等。