＃小児がん ＃AYA世代
小児・AYAがん患者へ「効果が期待される国内未承認・適応外（保険外）の分子標的薬」を保険診療との併用で迅速投与可能な仕組みを整備 患者申出療養評価会議で了承／GemMed
●年内に患者・家族から要望を聴取、翌1月頃から稼働
●”迅速”がポイント
https://gemmed.ghc-j.com/?p=56446
患者申出療養とは、国内では未承認で保険外の薬を、患者や家族の希望があれば、保険診療との併用で投与出来るという制度のことですが、成人がんの場合は、遺伝子パネル検査によって判明した個別の遺伝子変異に基く適合判断になります。
一方、今回承認された小児がん・AYA世代がん（つまり0歳～29歳までのがん患者さん）については、遺伝子パネル検査結果に対応するものではなくても、海外で承認されている分子標的薬であれば、まずは審査対象になるということです。
成人向けには国内承認されながら小児向けには承認されていない薬で、海外で承認されている場合などには、適合する可能性が高くなってきます。
この患者申出療養は、「保険診療の範疇で未承認薬を投与するのではなく、あくまでも保険診療は進めながらも未承認薬を投与出来る制度」ですので、薬代は実費になります。
今回、小児がん・AYA世代で海外承認薬が適用される可能性が出て来たのは、あまりにもドラッグラグは大きいことが大きな要因としてあるようです。
お金がかかってしまうという点で、誰もが利用出来るものだとは思いませんが、海外承認薬が国内承認される道と考えれば、将来的には多くの方にメリットをもたらす可能性を秘めた制度です。
まあ何よりも、救える命が救われること、これが願いではあります。