(伝え手が伝えたい形にして出されている)客観的なはここに書いてある通りなので、ここでは「本当にいいのか？」と思ってちらっと調べてみたことを主観を交えて書きます
厳しめにみると
「なーにー！？ALSERP-Rに関しては数値がわからん！！これは怪しい！」
と思います
そして、
「ニューロフィラメントLの低値群は通常推移通りもしくは、通常推移以上に悪化してる！！」
と思いました。
そもそもこれもニューロフィラメントLの高低だけで分けていて、通常でも低値の人と高値の人に別れる可能性や、通常の人はどこに属するのかは図では不明(理解しやすいように非掲載っぽい)
なので、この図は少しばかり恣意的なにおいはします。(ただ恣意的であろうが切り取りかたの雰囲気自体がこの薬を早く実用段階に持っていくための助けになるのでその意図や努力自体はいいのです。すごく)
あと、理解を促進するために簡単に調べた内容を説明します
その前に用語理解
ALSERP-R
これはALSを罹患して、「日常生活がいろんな項目において自分でできていますか？」というのをざっくり、大きくわけた数値
そして、数値が低下🟰悪化
というもの
こういう内容
ニューロフィラメントL
これは認知症などのバイオマーカー(生物学的に科学的に数値比較できる目安)として使われていた
数値が高い🟰悪い
という状態
そして再度
本治験においては、血漿中NFLの値を観察期間（ボスチニブ投与開始前）と治験薬投与期間で測定したところ、治験薬投与後、患者さんのNFLの平均値が治験薬投与前の平均値よりも低下していました。しかし、観察期間にNFLの自然低下を示した患者さんもおられたことから、このNFLの値の推移については今後の解析により慎重に検討いたします。
上記引用ですが
という結論
もちろん、肝臓障害も出たと書いてありますが、それは既存の治療薬(治療してないけど、、)と同じ
そして、
ALSだと、特異的に
肺炎リスクがあがる、筋肉が融解してしまう、など命や進行に関わるような特有の有害事象は起きなかった
つまり、
適切な容量がわかればすでに承認されている薬だし、適用拡大としてチャチャっと発売までいける可能性があります
というもの
結論
これはやはり有用な治療薬の選択肢となりそうです。
一方、未来のALSにとっての希望ではあるものの、
進行したものを取り戻すものではないこと
発売に早くても1年弱かかりそうということからも
「今ALSなりたての人」にギリギリわずかな希望となるが、「すでにALSで大きく機能が落ちている」という人にとってはあまり関係ないものに位置付けられるものでありそうです
セル・ヒーリング整体院にとってはどうなの？
これに関しては大歓迎です！
理由としては今まで、リバーサルには難しいとされていたような2ケース、
1. 短期(4-6ヶ月など)でリバーサルに持ち込まなければ通院困難になるという事例が10ヶ月や1.5年に増大するということが起これば、リバーサル確率が大幅に増える
2. 今まで週に3回がリバーサル必須要件だった人が週に1回、10日に1回でよくできるようになる可能性が増え、そうなった場合遠方の方で「頻度」が叶わずリバーサルを断念していた方がリバーサルできるようになる
というようなことが起こりえるからです
「抑制できている」ということは「リバーサルが起きやすい環境になっている」ということでもあります
ちなみに薬価は100mgで3861.2円
治験では1日 200mgか300mg
300mgとして、
30日で347508円
約35万
販売中止となった「レリブリオ」より全然安く、薬の供給量が問題なければ自費でもトライができる範囲
人によっては肝臓の定期検査をしながら即座に取り入れてもいいかもしれません
どうなるかはわからない
ただ、待っているだけでは何も変わらない
人生とはそういうものです
自分で選び進んでいきましょう！
おまけ:
関係ないけど自分が好きなビールの会社がこんなのやってました
「病気に便乗して広告なんて不適切だ」と怒るひとがいるかもしれませんが、こういう企業にも広告メリットがあって、難病当事者のためにもなって、しかも飲む人も人のためになっているという3者がいいものになるものなり得るのだから批難はやめてね、と思いたい
寄付やチャリティーイベントが多い米国ではよくあります
こういう小さいアクトの積み重ねがいずれ大きな違いを生んでいくものです