こんにちは。３Hメディソリューション株式会社公式ブログ担当です。

今回は、体の力が入りにくくなる難病「重症筋無力症」の患者さんの日常に、希望をもたらす新しいお薬の候補「ゲフルリマブ」について、その仕組みと効果を分かりやすく解説します。

脳からの「動け！」が筋肉に届かない病気

重症筋無力症は、体を守るはずの免疫が間違って、脳からの「動け！」という指令を筋肉に伝える部分を攻撃してしまう病気です。この攻撃のせいで、指令がうまく伝わらなくなり、まぶたが重くなったり、食べ物が飲み込みにくくなったり、手足に力が入らなくなったりと、日々の当たり前の動作が難しくなってしまいます。

免疫の「攻撃部隊」をピンポイントで抑える

免疫が筋肉を攻撃する際、その攻撃部隊の一員として「補体（ほたい）」というものが働いています。新薬候補の「ゲフルリマブ」は、この攻撃部隊の中でも特に重要な「C5」という司令塔の働きだけを、ピンポイントで抑え込むお薬です。これにより、筋肉への攻撃そのものを止め、症状を和らげることを目指します。

「当たり前の日常」を取り戻す効果

お薬が承認される前の最終テスト（第Ⅲ相臨床試験）では、このゲフルリマブを使った患者さんは、「話す」「飲み込む」「歩く」といった、日常生活に欠かせない動作が、偽薬（効果のない薬）を使った患者さんより明らかに改善したことが、科学的なデータとして証明されました。週に一度、自宅で自分で注射できるタイプのお薬なので、通院の負担が減ることも期待されています。

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※本内容は「難病・希少疾患情報サイト RareS.(レアズ)」をもとにAIが記事を作成しています。

出典元の記事は以下です。 https://raresnet.com/250815-01

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