こんにちは。３Hメディソリューション株式会社 公式ブログ担当です。
今回は、体の力が入りにくくなる難病「重症筋無力症」の患者さんの日常に、希望をもたらす新しいお薬の候補「ゲフルリマブ」について、その仕組みと効果を分かりやすく解説します。
脳からの「動け！」が筋肉に届かない病気
重症筋無力症は、体を守るはずの免疫が間違って、脳からの「動け！」という指令を筋肉に伝える部分を攻撃してしまう病気です。この攻撃のせいで、指令がうまく伝わらなくなり、まぶたが重くなったり、食べ物が飲み込みにくくなったり、手足に力が入らなくなったりと、日々の当たり前の動作が難しくなってしまいます。
免疫の「攻撃部隊」をピンポイントで抑える
免疫が筋肉を攻撃する際、その攻撃部隊の一員として「補体（ほたい）」というものが働いています。新薬候補の「ゲフルリマブ」は、この攻撃部隊の中でも特に重要な「C5」という司令塔の働きだけを、ピンポイントで抑え込むお薬です。これにより、筋肉への攻撃そのものを止め、症状を和らげることを目指します。
「当たり前の日常」を取り戻す効果
お薬が承認される前の最終テスト（第Ⅲ相臨床試験）では、このゲフルリマブを使った患者さんは、「話す」「飲み込む」「歩く」といった、日常生活に欠かせない動作が、偽薬（効果のない薬）を使った患者さんより明らかに改善したことが、科学的なデータとして証明されました。週に一度、自宅で自分で注射できるタイプのお薬なので、通院の負担が減ることも期待されています。
関連案件：重症筋無力症の方へ
重症筋無力症などの希少疾患の患者さんとそのご家族の方にアンケートを実施しています。
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※本内容は「難病・希少疾患 情報サイト RareS.(レアズ)」をもとにAIが記事を作成しています。
出典元の記事は以下です。 https://raresnet.com/250815-01