ALS新薬トフェルセンの効果について。

ALS(筋萎縮性側索硬化症）について

SOD１型に有効なトフェルセンというお薬がありますね。

欧米で迅速承認されわが国でも現在、認可申請中ですが

実際の効果はどうか

今回イタリアからの報告があったのでご紹介します（文献1）

論文はローマのジェメッリ大学病院の

（ローマの大病院）

マリオ先生

Mario Sabatelli 先生

マリオ先生が筆頭でイタリアの大学・病院の先生がたの共著です。（ローマ、ミラノ、トレント、ブレシア、レッチェ、パヴィア、文献1）

論文は J Neurol誌の最新版に掲載されました。なおJ Neurol誌は世界トップの神経学雑誌です。

ローマの休日は名画ですね

概要

17名のSOD1型ALS患者さんの集計です。

トフェルセンを48週以上、使用した結果、

症状の進行速度は全体として有意に低下しました。

個々にみると17 人中 9 人では症状が安定し、改善する例もありました。

悪化したのは4例でした。

残りの4例では有意な変化は確認できませんでした。

感想

患者さんの治療経過。

症状が安定したかたが多いのですね

実感されたかたもいてよかったです。

いっぽう多くの場合、効果はマイルドだったようで、なかなか難しいものですね。

いろいろな点、今後の評価になりますが、

順調にいくように、そしてともかく現状維持。

粘っていきましょう

ここまでご覧いただきありがとうございました

文献

１　Mario Sabatelli , Federica Cerri, Riccardo Zuccarino, Agata Katia Patanella , Daniela Bernardo, Giulia Bisogni , Raffaella Tanel, Valeria Sansone, Massimiliano Filosto, Serena Lattante, Francesco Martello, Paolo Niccolò Doronzio, Salvatore Stano, Bruno Antonio Zanfini, Michela Coccia, Emanuele Maria Costantini, Andrea Lizio, Gabriele Lucioli, Alessandro Padovani, Gian Paolo Merlini, Amelia Conte . Long-term treatment of SOD1 ALS with tofersen: a multicentre experience in 17 patients　J Neurol　2024 Jun 3. doi: 10.1007/s00415-024-12437-7

参考ブログ

『ALS新薬トフェルセンの実臨床成績。』